In occasione del meeting annuale dell'International Cancer Society svoltosi recentemente a Praga, sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II condotto sul nuovo antitumorale sperimentale ridaforolimus studiato in pazienti con tumore dell'endometrio. Il farmaco, un inibitore della proteina mTOR (mammalian target of rapamycin) sviluppato da Merck and Co., ha dimostrato di aumentare significativamente la sopravvivenza media libera da progressione (PFS) rispetto alle terapie standard, costituite da progestinici orali o chemioterapia.

Sono state arruolate 114 pazienti con tumore dell'endometrio metastatico o recidivante, randomizzate a ricevere ridaforolimus orale (n=57), progestinici orali (n=48) o chemioterapia (n=9). Dai risultati dello studio è emerso che la PFS media dei pazienti che hanno ricevuto ridaforolimus era pari a 3,6 mesi e quella dei pazienti assegnati alle terapie standard era pari a 1,9 mesi.
Nel gruppo in trattamento con il farmaco in esame si sono presentati più eventi avversi gravi nel 24% dei pazienti, rispetto al gruppo di controllo (4%). Gli eventi avversi che si sono presentati con una frequenza maggiore nel gruppo in trattamento con ridaforolimus sono stati: mucositi (38%), stomatiti (21,8%) e iperglicemia (27,3%).

Ridaforolimus è un potente inibitore della proteina mTOR (mammalian target of rapamycin) che è coinvolta ei processi di sintesi proteica, progressione del ciclo cellulare, proliferazione e sopravvivenza cellulare. La proteina mTOR integra i segnali fra le proteine PI3K, AKT e PTEN, quest'ultima nota per avere un ruolo nel processo di formazione tumorale.