Oltre che nel mieloma multiplo, presentati in occasione del congresso ASCO dati positivi su bortezomib (Velcade) anche nel trattamento di pazienti affetti da amiloidosi AL (amiloidosi a catena leggera immunoglobulinica), refrattaria o ricorrente.

L'amiloidosi è una patologia rara, caratterizzata dall'accumulo in vari tessuti od organi quali rene, cuore e fegato, di proteine anomale; nell'amiloidosi AL le fibrille proteiche sono formate dal frammento N-terminale di una catena leggera immunoglobulinica monoclonale. Al momento non esistono terapie approvate per il trattamento di questa condizione.

Nello studio presentato all'ASCO, il trattamento di questi pazienti con bortezomib, un inibitore potente a altamente selettivo del proteasoma 26S, ha portato a percentuali complessive di risposta notevoli, e tali da giustificare l'ulteriore sviluppo del farmaco in questo setting con studi di fase III.
I risultati appena comunicati si riferiscono a uno studio di fase I/II che ha testato l'uso di bortezomib in monoterapia in 70 pazienti con amiloidosi AL sistemica già trattati e che, a giudizio del medico curante, necessitavano di un ulteriore trattamento. Il trial era in aperto e non randomizzato, con incremento del dosaggio.

Nella porzione di fase II dello studio, 52 pazienti sono stati trattati con la dose massima prevista di 1,6 mg/m2 una volta alla settimana oppure con 1,3 mg/m2 due volte alla settimana. Endpoint primario e secondario erano rispettivamente la sicurezza e la percentuale di risposta ematologica.
Le percentuali complessive (completa e parziale) di riposta ematologica, misurate in base ai livelli sierici e urinari di proteina-M sono state rispettivamente del 69% e del 67% nei due gruppi, mentre quelle di risposta completa rispettivamente del 37% e del 24%. La durata della risposta è stata di un anno o più in oltre il 76% dei pazienti.

Sul fronte della sicurezza, la percentuale di eventi avversi seri è stata rispettivamente del 44% e del 41%, mentre quella di interruzione dello studio legata a questi eventi è stata del 28% e del 38%. I più comuni eventi avversi di grado III o superiore sono stati astenia, piastrinopenia, vomito, diarrea e polmonite, mentre non si è osservata neuropatia periferica di grado 3 o superiore.