La Commissione Europea ha approvato il nuovo anticancro regorafenib per la terapia del cancro al colon retto metastatico già trattati, o non eligibili, con le attuali terapie. Sviluppato da Bayer e Onyx Pharmceuticals sarà messo in commercio da  Bayer con il marchio Stivarga.

Onyx, che ha scoperto la molecola, riceverà royalties sulle vendite pari al 20%. In Usa il farmaco è commercializzato congiuntamente da Bayer e Onyx, mentre nel resto del mondo sarà Bayer a promuovere il farmaco. Pochi giorni fa, Onyx è stata acquista da Amgen per 10,4 miliardi di dollari, quindi d’ora in avanti sarà la biotech americana a ricevere le royalties sul farmaco.

L’approvazione si basa principalmente sui dati dello studio di fase III CORRECT (Colorectal cancer treated with regorafenib or placebo after failure of standard therapy) . Il trial era stato interrotto nell’ottobre del 2011 in quanto i risultati di un’analisi ad interim pre-pianificata condotta dall’Independent Data Monitoring Committee (Dmc) dello studio avevano dimostrato la superiorità del farmaco rispetto al placebo in termini di sopravvivenza globale e quindi non sarebbe stato etico continuare lo studio e non dare al gruppo placebo le stesse chance di cura dei pazienti trattati con il farmaco.

I dati completi dello studio CORRECT sono stati presentai nel giugno del 2012 nel corso del 48 meeting annuale dell’American Society of Clinical Oncology e sono stati pubblicati su The Lancet il 22 novembre del 2012.

I risultati dello studio hanno mostrato che la sopravvivenza media generale dei pazienti trattati con il farmaco era di 6,4 mesi, rispetto ai 5 mesi del placebo (P=0,005). Inoltre, il farmaco ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e il tasso di controllo della malattia. La PFS dei pazienti che avevano ricevuto regorafenib era di 1,9 mesi vs 1,7 mesi del placebo P<0,000001). Il tasso di controllo della patologia era del 44,8% con il farmaco e del 15,3% con il placebo (P<0,000001). Il tasso di risposte obiettive era dell’1% con il farmaco e dello 0,4% con il placebo; tale differenza non era significativa (P=0,188). Dal punto di vista statistico, l’aumento della sopravvivenza confermato è del 29 per cento.

Regorafenib è un inibitore sperimentale orale multi-chinasico dei recettori tirosin-chinasici stromali, oncogenici e dell’angiogenesi. Inibisce chinasi angiogeniche come i recettori del VEGF che ha un ruolo centrale nel processo dell’angiogenesi. Esso inoltre inibisce diverse chinasi coinvolte nel processo oncogenico come  RAF, RET, così come le chinasi coinvolte nel processo di formazione dello stroma come KIT e PDGFR, bloccando quindi la proliferazione delle cellule tumorali.

Regorafenib può essere considerata, a ragione, la cosiddetta ‘speranza terapeutica’ per i pazienti in metastasi da cancro del colon-retto che non potrebbero più ricorrere ad alcun trattamento efficace. Per i ricercatori dell’oncologia è, invece, un’arma in più che si affianca agli altri sette chemioterapici oggi in uso che, negli ultimi quindici anni, hanno aumentato la sopravvivenza a questo tipo di cancro, in fase finale, dai soli 8 mesi precedenti fino a 2 anni.