Cancro del polmone, l'innovazione può far risparmiare costi diretti e indiretti. Studio di farmacoeconomia su osimertinib

Non è ancora approvato per questo specifico utilizzo ma già si incominciano a fare i conti. Parliamo di osimertinib, un farmaco anti EGFR che grazie ai dati dello studio FLAURA ha dimostrato, rispetto all'attuale standard di trattamento (EGFR TKI di confronto erlotinib e gefitinib), un miglioramento clinicamente rilevante e statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione: 18,9 mesi rispetto ai 10,2 mesi del braccio di controllo.

Non è ancora approvato per questo specifico utilizzo ma già si incominciano a fare i conti. Parliamo di osimertinib, un farmaco anti EGFR che grazie ai dati dello studio FLAURA ha dimostrato, rispetto all’attuale standard di trattamento (EGFR TKI di confronto erlotinib e gefitinib), un miglioramento clinicamente rilevante e statisticamente significativo della sopravvivenza libera da progressione: 18,9 mesi rispetto ai 10,2 mesi del braccio di controllo.

Per questa ragione, circa un anno fa il farmaco è stato approvato in prima linea per i pazienti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) con mutazione di EGFR. Presto, questa indicazione dovrebbe anche essere recepita dall’Agenzia Italiana del farmaco mentre adesso il suo impiego è circoscritto alla seconda linea
di trattamento.

In preparazione di questa approvazione, l’azienda produttrice del farmaco, AstraZeneca, ha commissionato uno studio di farmaco economia nel quale è stato valutato l’impiegato del farmaco e il suo impatto economico per quanto concerne sia i costi diretti sia quelli indiretti. Lo studio è stato condotto da Ernst & Young (EY), una delle più importanti società al mondo nella consulenza in ambito economico. Nella simulazione veniva escluso il costo del farmaco (e ovviamente quello delle terapie alternative), visto che tale costo ancora non si conosce in quanto è oggetto di una specifica contrattazione con l’Ente regolatorio, l’AIFA, ancora in corso di svolgimento.

Valutare l’impatto di una nuova terapia dal punto di vista di tutti gli stakeholder
La migliore terapia possibile per il paziente deve essere anche una risposta per la sostenibilità del sistema. Per permettere che ciò accada è richiesto uno sforzo collettivo, l’unione di intenti di tutti gli attori coinvolti in campo oncologico. Questo il punto di partenza della prima tappa del Roadshow di AstraZeneca, tenutosi a Bologna, presso la sala conferenze del MAMbo, il museo di arte contemporanea.

Clinici, farmacisti, istituzioni e associazioni dei pazienti hanno analizzato e discusso il tema della sostenibilità dei farmaci innovativi in campo oncologico e dei percorsi da intraprendere con i pazienti per una governance di sistema più efficace ed efficiente.

Nel 2018 in Italia la spesa sanitaria ha rappresentato l’8,9% del Prodotto Interno Lordo, pari a €115,4 miliardi. La crescita della spesa complessiva ha registrato un aumento del 60,8% tra il 2000 ed il 2008, ma dal 2009 ed il 2018 si è arrestata, crescendo solamente del 3,7%.

Per il 2019, sono stati assegnati all’Emilia-Romagna oltre 8 miliardi di euro di risorse dal riparto del Fondo sanitario nazionale. La cifra complessiva della dotazione è pari a 111 miliardi di euro. L’Emilia-Romagna è inoltre tra le Regioni benchmark per il 2019.

Lo scorso anno in Italia sono state registrate 41.800 nuove diagnosi di tumore del polmone, oltre il 30% delle quali riguardanti il sesso femminile. In media, la sopravvivenza a 5 anni dei pazienti si attesta intorno al 16%. Il carcinoma polmonare si posiziona infatti tra i principali big killer al mondo, per incidenza (in Italia le nuove diagnosi di carcinoma polmonare rappresentano l’11% di tutti i nuovi casi di tumore) e mortalità (prima causa di morte negli uomini e terza nelle donne).

La ricerca farmaceutica non si ferma mai e negli ultimi anni ha permesso la personalizzazione della strategia di cura con farmaci a bersaglio molecolare con elevata risposta terapeutica, garantendo al paziente una buona qualità di vita.

I farmaci dichiarati “innovativi” (il giudizio è il frutto della valutazione congiunta dei tre parametri: bisogno terapeutico, valore terapeutico aggiunto, qualità delle prove ovvero robustezza degli studi clinici) riflettono il loro valore in termini di innovazione e beneficio per i pazienti, ma anche in prezzi generalmente elevati.

Mattia Altini, Direttore Sanitario IRST, è così intervenuto sul tema: “l’innovazione in campo sanitario è un aspetto multifattoriale. Si può innovare in modelli organizzativi, attraverso nuovi presidi o farmaci. La sfida che oggi affrontiamo sta nel fornire al cittadino la miglior risposta terapeutica possibile. I bisogni aumentano e dobbiamo essere capaci di intercettarli. Come? Identificando le attività a valore, aumentando il rendimento delle risorse già in campo. I farmaci innovativi possono modificare il percorso del paziente e allo stesso tempo della malattia”.

“A svolgere un ruolo fondamentale – ha proseguito Altini – è il Fondo Nazionale sul quale far ricadere le spese per i farmaci innovativi. Ruolo del fondo è decisivo per consentire ai cittadini di fruire dei farmaci i quali costi sono imputati direttamente al Paese”.

La priorità del Servizio Sanitario Nazionale (‘SSN’) deve essere quella di garantire ai cittadini la possibilità di beneficiare di un accesso sostenibile alle migliori terapie che, con il passare degli anni, i progressi della ricerca offriranno. Al contempo, il SSN deve poter garantire la sua sostenibilità.

“L’impatto dei farmaci innovativi a target molecolare è rilevante – ha dichiarato Carmine Pinto, Direttore della Struttura Complessa di Oncologia dell’IRCCS Santa Maria Nuova, Reggio Emilia - sia per i vantaggi clinici e sulla qualità di vita del paziente, che per il miglior e più razionale utilizzo delle risorse”.

“Le terapie a target molecolare infatti permettono di selezionare i pazienti, individuando per loro la migliore cura possibile, e quindi di ottimizzare il rapporto costo/efficacia e di intervenire sui “costi “assistenziali di una malattia controllata per un periodo più prolungato (ospedalizzazioni per recidive, visite/esami, trattamenti, ecc.). Dovremo quindi, in quest’ottica – ha continuato Pinto - superare la logica per silos, spostando il focus dal costo del singolo farmaco al costo della strategia di cura per una specifica patologia”.

Anna Baldini, Segretario Regionale Cittadinanzattiva Emilia-Romagna, ha commentato: “Cittadinanzattiva si è assunta l’impegno primario e costante di adoperarsi affinché i cittadini malati possano accedere a farmaci innovativi soprattutto nel caso in cui è già previsto dalle disposizioni nazionali vigenti”.

“Il valore dell’innovazione discusso oggi – ha aggiunto Anna Baldini - non si traduce solo in beneficio clinico per i pazienti ma anche in beneficio per il SSN. In questa ottica, le disuguaglianze nell’accesso regionale vanno contrastate al fine di evitare discriminazioni ingiustificate”.

In occasione dell’evento è stato presentato il modello di analisi farmaco-economica sviluppato da AstraZeneca in collaborazione con EY su osimertinib, il primo farmaco antitumorale specificatamente progettato e approvato sia per il trattamento di prima linea dei pazienti adulti affetti da carcinoma polmonare non a piccole cellule (‘NSCLC’) localmente avanzato o metastatico con mutazioni attivanti il recettore per il fattore di crescita epidermico (EGFR), sia per la mutazione T790M di EGFR.

Impatto economico di osimertinib
L’adozione di osimertinib in prima linea cannibalizzerà l’utilizzo del farmaco in seconda linea, riducendone l’impatto economico e garantendo un accesso alla migliore opzione terapeutica a tutti i pazienti candidabili alla prima linea.

Considerati i benefici clinici per il paziente in prima linea, osimertinib consentirà di posticipare i costi delle successive linee di trattamento, offrendo ai pazienti la possibilità di beneficiare della migliore terapia disponibile in confronto con le alternative terapeutiche.

Assumendo un market share del 100% per osimertinib in prima linea, l’adozione del farmaco per tutti i pazienti eleggibili potrà generare un risparmio percentuale dell’11% al primo anno e dell’10% al secondo anno. Il risparmio cumulato e aggregato sui 5 anni in termini di costi diretti ed indiretti (ovvero, costi sociali) sarà pari a circa € 12,4 milioni (studio EY Advisory SpA), riconducibile principalmente a minori costi di mancata produttività del paziente (e del suo caregiver) nel periodo in cui è in prima linea di trattamento, di gestione dell’insorgenza e proliferazione delle metastasi celebrali e di gestione degli eventi avversi