Sono stati pubblicati su The Lancet i dati dello studio di fase III denominato DECISION che ha valutato sorafenib in pazienti con tumore della tiroide in fase avanzata. Nello studio il farmaco ha significativamente migliorato la sopravvivenza senza progressione.

I dati del trial DECISION hanno portato all’ottenimento dell’indicazione da parte dell’Fda, rilasciata nel novembre del 2013.

"La pubblicazione di The Lancet darà agli operatori sanitari una maggiore comprensione dello studio DECISION. Mentre la maggior parte dei tumori differenziati della tiroide sono curabili, i pazienti che non rispondono alle terapie standard - compresa la chirurgia e iodio radioattivo - sono più difficili da trattare e hanno opzioni limitate, "ha detto Marcia Brose, MD, Ph.D., ricercatore principale dello studio DECISION e Assistant Professor presso il Dipartimento di Otorinolaringoiatria: Head and Neck Surgery nel Abramson Cancer Center e la Scuola Perelman di Medicina presso l'Università della Pennsylvania. "Lo studio dimostra l'attività di sorafenib per questo tipo di cancro differenziato della tiroide in pazienti con questo tumore impegnativo."

Lo studio registrativo DECISION (stuDy of sorafEnib in loCally advanced or metastatIc patientS with radioactive Iodine refractory thyrOid caNcer). è un trial di fase III, internazionale, multicentrico, controllato verso placebo.

In questo studio, sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio verso placebo R=0.587 [95% CI, 0.454-0.7580.454-0.758]; p<0.0001), che rappresenta una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib verso pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata  di 10,8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib verso 5,8 mesi nei pazienti trattati con placebo.

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, rash/desquamazione, affaticamento, perdita di peso e ipertensione. I dati dello studio DECISION sono stati presentati al congresso annuale dell’ American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2013.

Disegno dello studio DECISION
nello studio DECISION sono stati arruolati un totale di 417 pazienti affetti da tumore differenziato della tiroide (papillare, follicolare, a cellule di  Hürthle o scarsamente differenziato), localmente avanzato o metastatico, in progressione, refrattario al radio-iodio, che non avevano ricevuto in precedenza trattamenti chemioterapici, inibitori delle tirosin-chinasi, anticorpi monoclonali  anti  VEGF o anti recettori del VEGF o altre terapie bersaglio (target therapy)  per  il tumore della tiroide.

I pazienti sono stati randomizzati a ricevere 400 mg  di sorafenib per via orale 2 volte al giorno (207 pazienti) oppure il placebo (210 pazienti). Il 96% dei pazienti randomizzati aveva malattia metastatica.

In questo studio, sorafenib ha aumentato significativamente la sopravvivenza libera da progressione di malattia (PFS), obiettivo primario dello studio verso placebo (HR=0.59 [95% CI, 0.46-0.76]; p<0.001), che rappresenta una riduzione del rischio di progressione di malattia o morte del 41% nei pazienti trattati con sorafenib verso pazienti trattati con placebo. La PFS mediana è stata  di 10.8 mesi nei pazienti trattati con sorafenib verso 5.8 mesi nei pazienti trattati con placebo.

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento nello studio sono state generalmente corrispondenti al profilo noto di sorafenib. Gli effetti indesiderati più comuni legati al trattamento nel braccio di sorafenib sono stati: reazione cutanea mano-piede, diarrea, alopecia, perdita di peso, fatigue, ipertensione e rash. I dati dello studio DECISION sono stati presentati al congresso annuale dell’ American Society of Clinical Oncology (ASCO) nel giugno 2013.

Il tumore della tiroide

Il tumore della tiroide negli ultimi anni è diventato il tumore  con la più alta velocità di incremento dell’incidenza nel mondo ed è il sesto tipo di tumore per frequenza nelle donne. Ogni anno sono diagnosticati più di 213 mila nuovi casi di tumore della tiroide e circa 35 mila persone muoiono, ogni anno, nel mondo per questa patologia.
I tumori della tiroide di tipo papillare, follicolare, a cellule di  Hürthle e scarsamente differenziati sono classificati come “differenziati”  e rappresentano il 94% dei tumori della tiroide.  Mentre la maggior parte dei tumori tiroidei differenziati è trattabile mediante resezione chirurgica e/o impiego di radio-iodio (RAI), i tumori della tiroide differenziati refrattari al radio-iodio sono più difficili da trattare e sono associati a tassi di sopravvivenza più bassi.