Cancro infantile: FIAGOP, UE disattende promesse sullo sviluppo di nuovi medicinali oncologici pediatrici

A 10 anni dall'entrata in vigore del Regolamento Europeo per lo Sviluppo e Sperimentazione dei Farmaci Pediatrici restano ancora in gran parte disattese le speranze delle migliaia di bambini e adolescenti che, in Italia e in Europa, affrontano l'esperienza di cancro e che aspettano di poter ricevere cure adeguate. ╚ l'allarme lanciato da Angelo Ricci, presidente della Federazione Italiana Associazioni Genitori Oncoematologia Pediatrica Onlus (FIAGOP), che insieme a Unite2Cure - network europeo delle associazioni di genitori in oncologia - e la SocietÓ europea per l'oncologia pediatrica (SIOPE) non nasconde la preoccupazione che, almeno per i medicinali anti-cancro, l'industria farmaceutica resti concentrata sul potenziale di mercato negli adulti, piuttosto che sulle esigenze dei tumori infantili.

A 10 anni dall’entrata in vigore del Regolamento Europeo per lo Sviluppo e Sperimentazione dei Farmaci Pediatrici restano ancora in gran parte disattese le speranze delle migliaia di bambini e adolescenti che, in Italia e in Europa, affrontano l’esperienza di cancro e che aspettano di poter ricevere cure adeguate. È l’allarme lanciato da Angelo Ricci, presidente della Federazione Italiana Associazioni Genitori Oncoematologia Pediatrica Onlus (FIAGOP), che insieme a Unite2Cure – network europeo delle associazioni di genitori in oncologia – e la Società europea per l’oncologia pediatrica (SIOPE) non nasconde la preoccupazione che, almeno per i medicinali anti-cancro, l’industria farmaceutica resti concentrata sul potenziale di mercato negli adulti, piuttosto che sulle esigenze dei tumori infantili.

Stando alla fotografia scattata dalla Commissione Europea sui progressi compiuti nei primi 10 anni di vita del Regolamento Europeo per lo Sviluppo e Sperimentazione dei Farmaci Pediatrici, in alcuni campi e per alcune malattie, la nuova regolamentazione ha dato riscontri positivi ma per l’oncologia, ad esempio, questo strumento è risultato inefficace.

“La Commissione Europea non percepisce come urgente lo sviluppo di medicinali studiati espressamente per i bambini, che siano più sicuri, con meno effetti collaterali a breve e lungo termine -  dichiara Angelo Ricci, presidente di FIAGOP, federazione che raggruppa alcune delle maggiori associazioni di genitori impegnate in tutta Italia a sostegno del bambino e dell’adolescente malato di tumore e della sua famiglia - Bambini e tumori, sono due parole che non dovrebbero incontrarsi mai eppure, ogni anno in Europa, il cancro è la causa principale di morte tra bambini e adolescenti, si contano circa 6.000 decessi in tutto il continente europeo. Ad oggi, a 10 anni dall’introduzione del Regolamento, sono stati validati solamente due farmaci  oncologici per i piccoli pazienti, tutti gli altri rientrano sotto la categoria off –label, cioè studiati per essere usati con gli adulti e, invece, riconvertiti per la popolazione pediatrica, con tutto quello che ne deriva in termini di efficacia e tossicità. Non solo, così facendo le forme tumorali più severe non vedranno migliorare le percentuali di guarigione Non possiamo più continuare a percorrere la strada dei farmaci off label, invochiamo un'azione urgente per accelerare la ricerca e l’innovazione in campo farmaceutico e offrire così cure migliori ai bambini che vivono l’esperienza di tumore”.

Il Regolamento Europeo dei Farmaci Pediatrici, introdotto nel 2007 dalla Commissione Europea con l’intento di incentivare e finanziare l’industria farmaceutica a sperimentare farmaci a uso esclusivo della popolazione pediatrica, prevede un Piano di Indagine Pediatrica che certifichi le potenzialità e l’efficacia del farmaco sui bambini. Questo iter decade qualora venga sviluppato un farmaco per una forma tumorale riconosciuta, al momento, solo nell’adulto, nonostante sia scientificamente provato che a fare la differenza per la guarigione non è solo la malattia in sé, ma l’azione del farmaco stesso. La norma, inoltre, permette alle compagnie farmaceutiche possibilità di deroga dall’obbligo dello studio di medicinali in ambito pediatrico. Di qui la richiesta alla Commissione Europea da parte di Angelo Ricci, insieme a Unite2Cure e Siope, di rivedere il Regolamento e fare pressione sulle compagnie farmaceutiche per avviare un piano di sperimentazione per farmaci, più efficaci e sicuri, a uso esclusivo di bambini e adolescenti con cancro infantile. 

Per gli specialisti europei in oncologia pediatrica e le associazioni dei genitori dei bambini con tumore, tra gli aspetti correlati ai forti ritardi nel campo della sperimentazione di farmaci oncologici pediatrici rientrano: ampio ricorso a rinvii nell’applicazione del Regolamento, con conseguenti ritardi nello sviluppo di farmaci pediatrici, spesso fino a quando non sia garantita la loro introduzione sul mercato sulla base di una prescrittibilità nei tumori degli adulti; la mancanza di un adeguato disciplinamento del sistema di deroghe al Regolamento, cosa che offre alle aziende una facile opportunità per evitare l’obbligo dello sviluppo pediatrico dei farmaci, anche quando il meccanismo di azione di questi ultimi potrebbe essere efficace nel trattamento di alcuni tumori pediatrici.

Gli stati uniti approvano il race for Children Act
Mentre in Europa, ogni possibile proposta di revisione del Regolamento Europeo per lo Sviluppo e Sperimentazione dei Farmaci Pediatrici è rimandata al 2019, negli Stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA) ha portato la legge al passo con la scienza approvando, l’agosto scorso, il RACE for Children Act, il quale stabilisce che vengano studiati nuovi medicinali per tutte le forme tumorali infantili per i quali il bersaglio molecolare del farmaco oncologico è rilevante.