Eisai ha annunciato i primi risultati di uno studio clinico randomizzato di fase III, relativo al confronto tra il farmaco decitabina per via iniettiva verso un chemioterapico a basso dosaggio oppure un trattamento di sostegno in pazienti con leucemia mieloide acuta, tumore del sangue che si manifesta in genere negli anziani.

Endpoint primario dello studio era la sopravvivenza generale. Decitabina non ha raggiungo una superiorità statisticamente significativa sul braccio di controllo rispetto a questo endpoint, ma un certo trend in questa direzione è comunque risultato evidente.

Così, Eisai sta pianificando di presentare all'FDA americano una New Drug Application supplementare per il trattamento con decitabina di pazienti anziani con leucemia mieloide acuta (AML) e rischio citogenetico scarso o intermedio.

Gli eventi avversi registrati con maggior frequenza hanno incluso: neutropenia, anemia, trombocitopenia, febbre e polmonite. Sepsi e neutropenia sono stati riportati come eventi avversi gravi. Si sono manifestate anche reazioni avverse minori, come senso di affaticamento, nausea, piressia, tosse, costipazione, diarrea e iperglicemia. Degli 83 pazienti trattati con decitabina, 8 hanno interrotto definitivamente il trattamento a causa degli effetti collaterali, contro uno soltanto su 81 nel caso di pazienti sottoposti a trattamento di sostegno.

Negli Usa, decitabina per via iniettiva è indicato per il trattamento di pazienti con sindromi mielodisplastiche, incluse sindromi de novo e secondarie, trattate e non trattate. Di recente, l'Fda ha approvato per il farmaco un regime di dosaggio a 5 giorni (mentre quello già approvato era a 3 giorni); attualmente decitabina è approvato per il trattamento delle sindromi mielodisplastiche in oltre 20 paesi al di fuori degli Usa.