Il trattamento con il chelante del ferro deferasirox riduce il sovraccarico di ferro e migliora i parametri ematologici nei pazienti con sindrome mielodisplastica (SMD) dipendenti da trasfusione. E’ quanto emerso da uno studio pubblicato sul Journal of Clinical Oncology.

Come spiegato dagli esperti, la maggior parte dei pazienti con SMD  necessita di trasfusioni di globuli rossi a causa dell’anemia. Questa procedura, però, mette questi soggetti a rischio di sovraccarico di ferro con un aumento della probabilità di complicanze d’organo.

Lo studio ha arruolato 173 pazienti con SMD, con livelli di ferritina sierica ≥1.000 µg/l. I partecipanti sono stati trattati con deferasirox 20 mg/kg/die, con la possibilità di aumentare gradualmente la dose fino a 40 mg/kg/die.

Il 53% dei partecipanti che avevano completato 12 mesi di trattamento hanno ottenuto una riduzione dei livelli di ferritina sierica pari al 23%. Inoltre, il farmaco ha ridotto del 36,7% i livelli di ferro nel sangue nei soggetti che erano stati trattati per un periodo di due anni. I partecipanti  che avevano ricevuto la terapia per un periodo di tre anni hanno ottenuto una riduzione dei livelli di ferritina sierica del 36,5%. Dopo 13 settimane, il farmaco ha ridotto il Ferro plasmatico labile (LPI), cioè ferro non legato alla transferrina, che è la forma potenzialmente tossica del ferro circolante, nei presenti che presentavano livelli di LPI non nella norma al basale. Il 28% dei partecipanti  ha presentato miglioramenti valutati attraverso gli “International Working Group 2006 criteria”.

Gli eventi avversi più frequenti erano sintomi gastrointestinale e aumento dei livelli di creatinina sierica. Nei tre anni di studio, il 24,8% ha abbandonato il trial a causa di eventi avversi o per la progressione della malattia e il 13,2% per valori di laboratorio non nella norma.

Questi risultati dimostrano che deferasirox migliora il sovraccarico di ferro e i parametri ematologici in pazienti con SMD. Questo farmaco è indicato per il trattamento del sovraccarico cronico di ferro dovuto a frequenti emotrasfusioni in pazienti affetti da beta talassemia major. Il farmaco agisce legando il ferro in eccesso e rimuovendolo da alcune cellule del corpo, come quelle epatiche, prima dell'escrezione.

Le sindromi mielodisplastiche (SMD) sono un gruppo di neoplasie ematologiche maligne che colpisce circa 300.000 persone nel mondo. Nelle sindromi mielodisplastiche le cellule ematiche restano immature, ovvero nella fase di "blasti", all'interno del midollo osseo e non si sviluppano mai in cellule mature in grado di espletare le necessarie funzioni cui sono preposte. Nel tempo, il midollo osseo risulta popolato prevalentemente da blasti, con soppressione del normale sviluppo cellulare.

I pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche ad alto rischio hanno un tempo medio di sopravvivenza di circa 6-12 mesi. I pazienti affetti da sindromi mielodisplastiche spesso diventano dipendenti dalle trasfusioni di sangue per il controllo dei sintomi dell'anemia, come l'affaticamento, e possono sviluppare un sovraccarico di ferro e/o tossicità dovuti alle frequenti trasfusioni, che li pongono in pericolo di vita. Di qui l'imprescindibile necessità di nuove terapie che agiscano sulla causa della patologia, piuttosto che semplicemente sul controllo dei sintomi.

Alan F. List, Maria R. Baer, David P. Steensma et al., Deferasirox Reduces Serum Ferritin and Labile Plasma Iron in RBC Transfusion–Dependent Patients With Myelodysplastic Syndrome, doi: 10.1200/JCO.2010.34.1222
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