Emicizumab

Emicizumab, nuova opzione terapeutica innovativa per le persone con Emofilia A Ŕ stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ed Ŕ sviluppato congiuntamente da Chugai, Roche e Genentech.

Emicizumab, nuova opzione terapeutica innovativa per le persone con Emofilia A è stato ideato da Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. ed è sviluppato congiuntamente da Chugai, Roche e Genentech.

Emicizumab è un anticorpo monoclonale bispecifico, che mima l’azione del FVIIIa legandosi al fattore IXa ed al fattore X, proteine necessarie per attivare la naturale cascata della coagulazione, promuovendo l’attivazione del Fattore X in Fattore Xa, ripristinando così il normale processo di coagulazione del sangue.

Si tratta di un trattamento di profilassi (preventivo), che può essere somministrato sotto forma di soluzione pronta all’uso da iniettare per via sottocutanea (al di sotto della pelle) una volta a settimana.

Emicizumab ha dimostrato un’efficacia superiore rispetto al precedente trattamento con agenti bypassanti nell’ambito di due studi di fase III condotti su adulti, adolescenti e bambini. La somministrazione sottocutanea una volta a settimana potrebbe inoltre contribuire a ridurre l’impatto del trattamento.

Emicizumab ha ottenuto la raccomandazione del CHMP – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano – e, dopo solo 29 giorni, l’approvazione di EMA (European Medicines Agency) per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da Emofilia A con inibitori del Fattore VIII, in tutte le fasce di età. La Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti D’America ha inoltre designato emicizumab come Breakthrough Therapy (BTD) per la profilassi di routine per prevenire o ridurre la frequenza degli episodi di sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A (deficienza congenita di Fattore VIII) senza inibitori.

Questa rappresenta la seconda Breaktrough Designation per emicizumab: la prima era stata riconosciuta nel 2015 per l’indicazione in pazienti con inibitori. Insieme, questi riconoscimenti sottolineano il valore innovativo di emicizumab e la volontà di fornire il prima possibile ai pazienti questa terapia d’avanguardia. Si tratta infine del primo nuovo medicinale innovativo in arrivo, da oltre 20 anni a questa parte, per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori in Europa.

Emicizumab è stato riconosciuto come farmaco innovativo da AIFA ed è attualmente disponibile in Italia in classe A 1 .

Emicizumab è ad oggi oggetto di studio nell’ambito di un robusto programma di sviluppo clinico comprendente quattro studi di fase III.

Nello studio HAVEN 1 condotto su pazienti adulti e adolescenti che avevano sviluppato inibitori, la profilassi con emicizumab ha determinato una riduzione del tasso di sanguinamenti trattati dell’87% rispetto al trattamento on-demand con agenti bypassanti e del 79% rispetto al
trattamento di profilassi con agenti bypassanti. 2

Secondo i risultati dello studio HAVEN 2 condotto su pazienti pediatrici, il 94,7% ha manifestato 0 sanguinamenti durante la profilassi con Emicizumab e si è osservata una riduzione del 99% del tasso di sanguinamento rispetto a terapia precedente. 3

I risultati dello studio HAVEN 3 hanno evidenziato una riduzione dei sanguinamenti trattati rispettivamente del 96% (rapporto dei tassi di incidenza [RR] = 0,04; p < 0,0001) e del 97% (RR = 0,03; p < 0,0001) negli adulti e negli adolescenti (di età uguale o superiore a 12 anni) affetti da emofilia A senza inibitori, in regime di profilassi settimanale o a settimane alterne con
Emicizumab, rispetto ai soggetti non sottoposti a profilassi. 4

Nello studio di fase III HAVEN 4 a braccio singolo, adulti e adolescenti di età uguale o superiore a 12 anni con o senza inibitori del fattore VIII trattati
con emicizumab in profilassi ogni quattro settimane hanno avuto un tasso di sanguinamento annualizzato mediano (ABR) per i sanguinamenti trattati pari a 0,0 (IQR: 0,0; 2,1). Il 56,1 % (IC al 95 %: 39,7; 71,5) dei pazienti ha manifestato zero sanguinamenti trattati, mentre il 90,2 % (IC al 95 %: 76,9; 97,3) ha sviluppato meno di tre sanguinamenti trattati.

1 Gazzetta Ufficiale 6 dicembre 2018
2 Oldenburg et al., NEJM 2017/HAVEN 1
3 Young G. et al., ASH Annual Meeting 2018
4 Mahlangu J. et al., NEJM 2018/HAVEN 3