Emofilia A, approvazione europea per primo fattore VIII a singola catena

Oncologia-Ematologia

La Commissione Europea ha approvato rVIII-SingleChain [fattore VIII ricombinante della coagulazione umano] per adulti e bambini affetti da emofilia A. Il farmaco, primo e unico FVIII a catena singola per il trattamento dell'emofilia A, verrą commercializzato da CSL Behring con il marchio Afstyla.

La Commissione Europea ha approvato rVIII-SingleChain [fattore VIII ricombinante della coagulazione umano] per adulti e bambini affetti da emofilia A. Il farmaco, primo e unico FVIII a catena singola per il trattamento dell’emofilia A, verrà commercializzato da CSL Behring con il marchio Afstyla.

Il prodotto è progettato per prevenire gli eventi emorragici e ridurre la frequenza di somministrazione grazie alla possibilità di essere infuso 2 o 3 volte a settimana mantenendo un basso consumo di unità ad entrambi i dosaggi.

Nel programma clinico AFFINITY, rVIII-SingleChain ha dimostrato un elevato profilo di sicurezza, nessun anticorpo anti FVIII è stato osservato in pazienti precedentemente trattati.

rVIII-SingleChain è indicato per il trattamento e la profilassi di sanguinamenti in pazienti con emofilia A (deficit congenito di fattore VIII). rVIII-SingleChain può essere utilizzato per ogni fascia di età.
Il farmaco possiede un legame covalente che forma una unica entità strutturale, come singola catena polipeptidica, al fine di migliorare la stabilità del fattore VIII e garantirne una attività efficace anche nel dosaggio bisettimanale.

La sottomissione regolatoria del farmaco è basata sui risultati del programma clinico AFFINITY, il più ampio mai condotto in emofilia A, disegnato per riprodurre la pratica clinica in condizioni di “Real Life”. I risultati clinici di questo programma sono stati recentemente pubblicati su Blood, organo ufficiale dell’American Society of Hematology.