Emofilia A, conferme di efficacia della terapia con fattore VIII guidata dalla farmacocinetica. Studio PROPEL

Al 12░ congresso annuale della European Association of Haemophilia and Allied Disorders, che si svolge a Praga dal 6 al 9 febbraio sono stati annunciati i risultati di uno studio clinico di fase IIIb/IV condotto con il fattore VIII a lunga durata di azione messo a punto da Shire, societÓ recentemente entrata a far parte di Takeda.

Al 12° congresso annuale della European Association of Haemophilia and Allied Disorders, che si svolge a Praga dal 6 al 9 febbraio sono stati annunciati i risultati di uno studio clinico di fase IIIb/IV condotto con il fattore VIII a lunga durata di azione messo a punto da Shire, società recentemente entrata a far parte di Takeda.

PROPEL è uno studio prospettico, randomizzato, multicentrico che ha confrontato la sicurezza e l’efficacia di Adynovate dopo la profilassi guidata dalla farmacocinetica (PK) che aveva come obiettivo due livelli di valle di fattore VIII (trough level) nei soggetti con emofilia A grave.

Lo studio ha dimostrato che la profilassi di Adynovate con livelli di valle dell’8-12% (alto) vs 1-3% (basso) era associata a una tendenza verso una percentuale più alta di pazienti con una frequenza annualizzata totale di tutti i sanguinamenti (ABR) = 0.

Il gruppo “high” era anche associato a una tendenza verso un ABR totale più basso, così come una percentuale più alta di pazienti con tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AJBR) = 0 e tutti spontanei ABR = 0.

I dati suggeriscono che l’ottimizzazione dei profili di FVIII attraverso il dosaggio guidato dal PK che ha come target livelli di valle compresi tra 8-12% è stata conseguita in modo coerente e si dovrebbe prendere in considerazione un’ulteriore personalizzazione del trattamento per i pazienti con emofilia A. I profili di sicurezza erano comparabili e coerenti con i precedenti studi con Adynovate.

Le analisi in corso caratterizzeranno meglio la relazione tra il dosaggio su misura di PK dei livelli di Adynovate FVIII e i sanguinamenti.

“Lo studio ribadisce l’importanza della profilassi personalizzata per coloro che vivono con l’emofilia”, ha detto il dott. Med. Robert Klamroth, Capo del Dipartimento di Angiologia interna e disturbi della coagulazione e direttore del Centro di cura per emofilia di medicina generale e dell’unità di emostasi e trombosi presso il Vivantes Klinikum di Berlino, Germania. “I risultati suggeriscono la necessità di misurare i livelli effettivi di FVIII e mostrano una chiara tendenza che se siamo in grado di mantenere i livelli di FVIII in una gamma più alta, ci potrebbero essere risultati migliori per i pazienti, inclusa una protezione emorragica migliorata che potrebbe aiutare più pazienti a raggiungere sanguinamenti zero “.

"In Takeda, siamo orgogliosi dell'eredità ematologica che Shire e Baxalta hanno costruito in 60 anni e abbiamo intenzione di espanderci su di essa attraverso una continua ricerca e l'innovazione, inclusa la continua attenzione alla terapia sostitutiva con i fattori della coagulazione", ha detto Wolfhard Erdlenbruch, Vice President and Head of Global Medical Affairs Hematology di Takeda. "Siamo entusiasti di essere all'EAHAD e condividere i risultati dello studio PROPEL. Le percentuali pari a zero di emorragie totali e di quelle spontanee articolari registrate in questo studio non sono state segnalate in precedenza con persone che vivono con l'emofilia A. Questo dato  sostiene che i livelli di fattori contano e ci porta un passo avanti verso il raggiungimento del nostro obiettivo di ottimizzare e personalizzare la cura del paziente, perché ogni emorragia conta".