Emofilia A, emicizumab conferma i benefici per il trattamento dell'emofilia A in vari setting di malattia

Al Congresso 2019 della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) che si è svolto recentemente a Melbourne, in Australia, sono stati annunciati nuovi risultati su emicizumab provenienti da diversi studi registrativi in soggetti con emofilia A, con e senza inibitori del fattore VIII.11

Al Congresso 2019 della Società Internazionale di Trombosi ed Emostasi (ISTH) che si è svolto recentemente a Melbourne, in Australia, sono stati annunciati nuovi risultati su emicizumab provenienti da diversi studi registrativi in soggetti con emofilia A, con e senza inibitori del fattore VIII.

In totale, Roche ha presentato 21 abstract dal suo programma di ricerca sull’emofilia tra cui cinque presentazioni orali. Sono stati presentati ulteriori risultati dei quattro studi clinici cardine HAVEN che dimostrano i benefici a lungo termine di emicizumab in termini di sicurezza, efficacia e qualità di vita per chi è affetto da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII.

E’ stata presentata anche la prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY con risultati che confermano il profilo di sicurezza di emicizumab in adulti e adolescenti (dai 12 anni in su) con emofilia A con inibitori del fattore VIII, già riscontrato nello studio clinico HAVEN 1.

Dati a lungo termine su efficacia, sicurezza e qualità di vita
Risultati aggiornati dall’analisi combinata degli studi HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 e HAVEN 4; n=400) in soggetti di tutte le età con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII dimostrano che un’elevata percentuale di pazienti in terapia con emicizumab non ha avuto sanguinamenti trattati e che tale beneficio si è mantenuto per un periodo mediano di 83 settimane.

In tutti e quattro gli studi HAVEN, oltre l’87% dei partecipanti non ha avuto emartri (spontanei o dovuti a lesione/trauma) trattati e oltre il 92% dei partecipanti non ha avuto sanguinamenti spontanei in tutti gli intervalli dalla settimana 25. Il comprovato profilo di sicurezza e tollerabilità di emicizumab si è mantenuto nel tempo.

Inoltre, i risultati aggiornati degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 dimostrano che la profilassi con emicizumab offre un miglioramento clinicamente significativo e di lungo termine della qualità di vita rispetto al precedente trattamento con fattore VIII usato al bisogno o come terapia di profilassi in soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII misurata con questionario specifico per l’emofilia A (Haem-A-QoL).

Nei 28 giorni precedenti l’avvio della terapia con emicizumab, rispettivamente il 76% e il 79% dei pazienti degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4 riportavano di non aver perso giornate di lavoro. Alla settimana 25 degli studi HAVEN 3 e HAVEN 4, ha riferito di non aver perso giornate di lavoro rispettivamente il 91% e il 93% dei partecipanti ai predetti studi e da allora queste percentuali si sono mantenute stabili.

I risultati dell’interim analysis dello studio STASEY confermano il profilo di sicurezza di emicizumab
I risultati della prima analisi ad interim dello studio di Fase IIIb STASEY, comprendente i dati di 88 pazienti, confermano il profilo di sicurezza di emicizumab osservato nello studio registrativo HAVEN 1 i cui risultati hanno portato all’approvazione di emicizumab per l’impiego in soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 70 paesi.

Nello studio STASEY, in soggetti affetti da emofilia A con inibitori del fattore VIII, non è stato riferito alcun caso di microangiopatia trombotica né alcun evento trombotico e non sono emersi nuovi elementi da segnalare in merito alla sicurezza. Diciotto pazienti (20,5%) hanno riferito un evento avverso correlato a emicizumab, di cui uno serio (ascesso nel sito del catetere). Gli eventi avversi più comuni verificatisi in almeno il 10% dei soggetti dello studio STASEY sono stati reazioni nel sito di iniezione (14,8%), dolore articolare (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) e sintomi di comune raffreddamento (rinofaringite; 11,4%). Nello studio STASEY le percentuali di sanguinamento nei soggetti con emofilia A con inibitori del fattore VIII in terapia con emicizumab si sono dimostrate in linea con quelle precedentemente osservate e riferite nello studio HAVEN 1.

I soggetti in terapia con emicizumab possono non aver bisogno di ulteriore trattamento con fattore della coagulazione per taluni interventi chirurgici minori.

Un’analisi retrospettiva dei risultati combinati degli studi HAVEN indica che i soggetti con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII hanno avuto minor bisogno di terapia preventiva (di profilassi) con fattore della coagulazione (terapia sostituiva con somministrazione del fattore VIII o terapia con agenti bypassanti) per taluni interventi chirurgici minori. La maggioranza degli interventi chirurgici minori (n=215) sono infatti stati eseguiti senza profilassi con fattore della coagulazione (n=141; 65,6%) e nel 90,8% di questi casi non si sono avuti sanguinamenti post-operatori trattati. Dei 18 interventi di chirurgia maggiore, tre sono stati gestiti senza profilassi con fattore della coagulazione e senza sanguinamenti post-operatori. I restanti 15 interventi maggiori sono stati gestiti con profilassi con fattore della coagulazione e solo in un caso si è avuto sanguinamento post-operatorio trattato.