In occasione del Congresso dell’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), Baxter ha presentato i dati di un’analisi a interim dello studio AHEAD (ADVATE HaEmophilia A Database) relativi agli outcome di pazienti con emofilia A trattati per un anno con il fattore VIII ricombinante (rFVIII) di terza generazione a molecola integra, privo di proteine plasmatiche ADVATE (Antihemophilic Factor Recombinant Plasma/Albumin-Free Method).

AHEAD è un registro degli outcome di pazienti con emofilia A trattati con rFVIII per un periodo di quattro anni. A Bruxelles sono stati presentati i dati relativi al primo anno di trattamento. I dati hanno mostrato che il 55,3% dei pazienti sottoposti a profilassi con rFVIII hanno presentato meno di due episodi di sanguinamento all’anno, per un tasso annuale medio (ABR) pari a 1,1. Di questi pazienti, il 51% non ha presentato sanguinamenti durante il primo anno di trattamento.

In totale sono stati analizzati 562 pazienti con emofilia A, dei quali il 77% soffriva di una forma severa della malattia. Dei 115 pazienti europei inclusi nello studio, 85 sono stati trattati profilatticamente con rFVIII per un anno, mentre 30 sono stati trattati al bisogno. Dei pazienti sottoposti a profilassi, il 55,3% ha raggiunto un ABR di 0-2 e il 51% non ha presentato sanguinamenti durante il primo anno di trattamento. L’ABR medio era di 1,1 per i pazienti sottoposti a profilassi e di 11,8 per i pazienti trattati al bisogno. L’efficacia del trattamento era “eccellente o buona” nel 97,6% dei partecipanti sottoposti a profilassi e nel 92,9% dei soggetti trattati al bisogno.

Cinquantotto pazienti hanno riportato eventi avversi, dei quali tre erano associati al trattamento al bisogno (due casi di riduzione del titolo degli inibitori e uno di ipersensibilità). Nessuno degli eventi avversi ha portato all’interruzione della terapia e lo studio sta continuando ad arruolare pazienti per ottenere risultati relativi agli outcome a lungo termine.

Lo studio è stato progettato per includere in totale 850 pazienti con emofilia A trattati con rVIII nella pratica clinica in Europa, Canada e Sud America, sia con trattamento profilattico che al bisogno. I partecipanti saranno seguiti per un periodo complessivo di quattro anni.

Il Fattore rFVIII ADVATE [Antihemophilic Factor (Recombinant) Plasma/Albumin-Free Method] è indicato per la prevenzione e il controllo degli episodi di sanguinamento negli adulti e nei bambini da 0 a 16 anni con emofilia A. rFVIII è indicato anche per la profilassi di routine per la prevenzione e la riduzione della frequenza dei sanguinamenti negli adulti e nei bambini con emofilia A, ma non è indicato per il trattamento della malattia di von Willebrand.

L’emofilia è una patologia rara della coagulazione che prevalentemente colpisce i maschi. I pazienti che ne sono affetti non hanno un sufficiente livello di fattore della coagulazione, una proteina plasmatica naturale che controlla il sanguinamento. Le due forme più comuni di questa patologia sono la A e la B. Chi soffre del tipo A, ha una mancanza insufficiente o totale del fattore VIII. Senza questo fattore della coagulazione, si possono verificare emorragie interne spontanee, dolorosa, debilitanti, che danneggiano le articolazioni e potenzialmente anche mortali. Secondo i dati della Federazione Mondiale dell’Emofilia (WHF), nel mondo ci sono circa 400.000 pazienti. E’ una malattia che colpisce senza distinzione di razza o livello sociale.