In occasione del Congresso dell’European Association for Haemophilia and Allied Disorders (EAHAD), Baxter ha presentato nuovi dati relativi a uno studio pivotal di fase III condotto su BAX 855, un fattore VIII ricombinante (rVIII) caratterizzato da una emivita prolungata e basato sul fattore ricombinante ADVATE, per il trattamento dell’emofilia A.

I nuovi dati si aggiungono a quelli preliminari già presentati che avevano mostrato il raggiungimento dell’endpoint primario di controllo e prevenzione degli episodi di sanguinamento e della profilassi di routine. I pazienti sottoposti a profilassi due volte a settimana avevano mostrato una riduzione del 95% del tasso annuale di sanguinamenti rispetto a quelli sottoposti a ricevere il farmaco al bisogno (1,9 vs 41,5, rispettivamente). I dati avevano supportato il deposito della domanda di registrazione del farmaco negli Stati Uniti.

“I dati di questo studio fornisco evidenze a supporto del profilo di efficacia del farmaco nel controllo, nella prevenzione e nel ridurre la frequenza dei sanguinamenti quando somministrato in modo profilattico due volte a settimana. Il nostro obiettivo è di estendere l’intervallo tra le infusioni mantenendo la stessa efficacia di ADVATE”, spiega John Orloff a capo della ricerca e sviluppo di Baxter.

Lo studio di fase III è un trial prospettico, multicentrico, in aperto, a due bracci che ha valutato l’efficacia di BAX 855 in 137 pazienti con emofilia A a partire dai 12 anni d’età. I partecipanti sono stati assegnati a ricevere il farmaco ogni due settimane come profilassi (40-50 IU/kg, n=120) o al bisogno (10-50 IU/kg, n=17).

Oltre a ridurre i sanguinamenti, il farmaco si è dimostrato efficace nel trattare gli episodi di sanguinamento, il 96% dei quali è stato controllato con una o due infusioni a una dose media di 29,0 IU/kg per infusione. Il trattamento è statao valutato come eccellente o buono per quasi tutti gli episodi (96,2%). Nel gruppo sottoposto a profilassi, il 40% dei soggetti non ha presentato sanguinamenti. Lo studio ha anche mostrato che BAX 855 ha una farmacocinetica 1,4-1,5 volte superiore rispetto ad ADVATE, con una media di intervallo tra le infusioni di 3,6 giorni, supportando i risultati degli studi di fase I.

Nessun pazienti ha sviluppato inibitori contro il farmaco e non sono stati osservati eventi avversi gravi durante lo studio, inclusa l’ipersensibilità. Nello studio sono stati osservato sette eventi avversi in sei pazienti inclusi diarrea, emicrania, nausea e vampate di calore.

Baxter sta continuando lo studio in pazienti al di sotto dei 12 anni d’età e una volta ultimato si aspetta di inviare all’Ema la richiesta di commercializzazione del farmaco entro il 2016.

L’emofilia è una patologia rara della coagulazione che prevalentemente colpisce i maschi. I pazienti che ne sono affetti non hanno un sufficiente livello di fattore della coagulazione, una proteina plasmatica naturale che controlla il sanguinamento. Le due forme più comuni di questa patologia sono la A e la B.

Chi soffre del tipo A, ha una mancanza insufficiente o totale del fattore VIII. Senza questo fattore della coagulazione, si possono verificare emorragie interne spontanee, dolorosa, debilitanti, che danneggiano le articolazioni e potenzialmente anche mortali. Secondo i dati della Federazione Mondiale dell’Emofilia (WHF), nel mondo ci sono circa 400.000 pazienti. E’ una malattia che colpisce senza distinzione di razza o livello sociale.