Emofilia B, approvazione europea per fattore IX ricombinante long acting

La Commissione Europea ha approvato Alprolix, Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein, per l'utilizzo in pazienti adulti e bambini affetti da emofilia B. Il farmaco č sviluppato congiuntamente da Sobi e Biogen.

La Commissione Europea ha approvato Alprolix, Coagulation Factor IX (Recombinant), Fc Fusion Protein, per l'utilizzo in pazienti adulti e bambini affetti da emofilia B. Il farmaco è sviluppato congiuntamente da Sobi e Biogen.

Alprolix è il primo trattamento per l’emofilia B che richiede iniezioni meno frequenti quando utilizzato per prevenire o ridurre la frequenza dei sanguinamenti.

L’efficacia e la sicurezza del prodotto è stata valutata in due studi clinici di Fase III, B-LONG e Kids B-LONG, che hanno valutato la sicurezza, l’efficacia e la farmacocinetica del prodotto in questa patologia.

Biogen e Sobi collaborano per lo sviluppo e la commercializzazione di rFIXFc per l’emofilia B. Sobi ha il diritto di prelazione sullo sviluppo finale del prodotto e sulla sua commercializzazione in Europa, Russia e in alcuni paesi del Medio Oriente e del Nord Africa.

L'emofilia B è una malattia cronica causata dalla ridotta o assente attività del fattore IX, necessario per la normale coagulazione del sangue. Le persone colpite da emofilia B soffrono di episodi emorragici che causano dolore, danni articolari irreversibili ed emorragie anche mortali. Infusioni profilattiche di fattore IX possono sostituire temporaneamente il fattore di coagulazione necessario per controllare le emorragie e prevenire nuovi episodi di sanguinamento.

Secondo lo European Haemophilia Consortium, l’incidenza  stimata dell’emofilia B nel mondo è pari a 1 su 30.000 persone. In Italia, invece, si stima che siano affette da emofilia B circa 750 persone. Da un sondaggio globale della Federazione Mondiale dell’Emofilia si stima che nel mondo, dal 2013 a oggi, siano stati diagnosticati circa 28.430 nuovi casi di emofilia B.

Studio clinico B-LONG
B-LONG è uno studio in aperto di fase 3 condotto a livello internazionale, che ha valutato l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica (variazione della concentrazione del farmaco nell’organismo) di rFIXFc in 123 maschi, dai 12 anni in su, affetti da gravi forme di emofilia B e con una storia di almeno 100 giorni di terapia con i sostituti del fattore IX attualmente disponibili. Lo studio ha coinvolto 50 centri di trattamento per emofilici in 17 paesi, inclusa l’Italia, in sei continenti. È stato, quindi, esaminato l'effetto di rFIXFc in profilassi, come trattamento episodico (on demand) e durante l'intervento chirurgico (gestione perioperatoria). Nella fase iniziale del regime di profilassi, le dosi sono state fissate a 50 IU/kg una volta alla settimana o a 100 IU/kg ogni 10 giorni. La dose o l’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra potevano essere variate a seconda delle indicazioni cliniche.

Studio clinico Kids B-LONG
Lo studio Kids B-LONG è uno studio internazionale, in aperto, multicentrico di Fase 3, che ha coinvolto 30 ragazzi con emofilia B grave con almeno 50 precedenti esposizioni a terapie con il fattore IX. Lo studio è stato condotto in 16 centri per il trattamento dell’emofilia in sei diversi Paesi. Lo studio si propone di valtare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc. La dose di profilassi settimanale è stata fissata fissata a 50-60 IU/kg, con possbilità di aggiustamento della dose o dell’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra in funzione delle condizioni del paziente. 

rFIXFc
rFIXFc è un fattore IX della coagulazione, ricombinante, appartenente alla categoria dei long-acting, sviluppato per il trattamento dell’emofilia B. Il farmaco è stato approvato per il trattamento dell'emofilia B negli Stati Uniti, in Canada, Australia e in Giappone, dove è noto con il nome di Antihemophilic Factor IX (Recombinant) Fc Fusion Protein. rFIXFc è stato sviluppato usando la tecnologia di fusione del fattore IX con la porzione Fc delle immunoglobuline IgG1 (proteine comunemente presenti nell’organismo). Si ritiene che questa tecnica permetta al rFIXFc di ulilizzare un naturale processo fisiologico per prolungare il tempo di permanenza in circolo. Il processo Fc Fusion è utilizzato da più di 15 anni e Biogen e Sobi sono le uniche aziende ad averlo applicato nell’emofilia.