In occasione del 67° Congresso Annuale della National Hemophilia Foundation svoltosi a Dallas, sono stati presentati i risultati ad interim dello studio B-YOND che confermano l’efficacia e la sicurezza a lungo termine di rFIXFc (proteina di fusione, costituita dal fattore IX ricombinante legato al dominio Fc) in soggetti con emofilia B grave, trattati per un periodo fino a due anni.

I partecipanti a questo studio di Fase III, di lungo termine, in aperto, trattati in regime di  profilassi, con somministrazioni ad intervalli di una - due settimane, hanno mantenuto bassi tassi di sanguinamento. Ad oggi, inoltre, non sono stati riferiti casi di sviluppo di inibitori (anticorpi neutralizzanti che possono interferire con l’attività della terapia in corso).
B-YOND, attualmente in corso, è uno studio di estensione include i pazienti con emofilia B grave, che hanno completato gli studi cardine di Fase III B-LONG o Kids B-LONG. L’endpoint primario dello studio è quello di valutare l’insorgenza di  inibitori. La durata mediana complessiva della terapia, a partire dall'inizio degli studi B-LONG e Kids B-LONG e per tutto il periodo dello studio B-YOND al momento dell’analisi ad interim, è stata di 171,6 settimane per adulti ed adolescenti (n=93) e di 95,3 settimane per i bambini al di sotto dei 12 anni (n=23).
rFIXFc è un fattore IX ricombinante della coagulazione a lunga durata d’azione. I risultati dell’analisi ad interim indicano che gli adulti e gli adolescenti in profilassi hanno mantenuto la protezione dagli episodi di sanguinamento con una somministrazione del farmaco ad intervalli di una-due settimane. Il tasso mediano di sanguinamenti su base annua (annualized bleeding rate o ABR) nei pazienti in profilassi, è stato rispettivamente di 2,28 per i soggetti in terapia settimanale (20-100 IU/kg di rFIXFc ogni sette giorni), di 2,25 per quelli in terapia personalizzata (100 IU/kg di rFIXFc a intervalli di 8-16 giorni, o a settimane alterne) e di 2,42 per il gruppo a terapia modificata (terapia personalizzata nel caso cui non si ottenga una profilassi ottimale) contro un ABR mediano di 11,27 nei pazienti sottoposti a terapia on demand.
L’ABR complessivo mediano nei bambini al di sotto dei 6 anni d’età in profilassi settimanale (n=9) è stato pari a zero, mentre nei bambini d’età compresa fra 6 e 12 anni in terapia settimanale, personalizzata e modificata è stato rispettivamente di 2,65 (n=10), 2,37 (n=5) e 3,13 (n=1). In ogni coorte  di pazienti suddivisi per età, la dose mediana settimanale, per i soggetti precedentemente in regime di profilassi, è risultata simile nei bracci in terapia settimanale e personalizzata.
“I partecipanti a questo studio in profilassi continuano a mantenere bassi tassi di sanguinamento. Per questo, lo studio B-YOND è importante per aiutarci a capire il profilo clinico a lungo termine e il  valore terapeutico di questo farmaco ” ha dichiarato John Pasi, Professore d’Emostasi e Trombosi al  Barts and the London.