Nonacog beta pegol, un fattore IX della coagulazione ricombinante e glicoppegilato a lunga emivita, si è dimostrato efficace nel trattare gli episodi emorragici e associato a una bassa incidenza annuale di sanguinamento nei pazienti con emofilia B in uno studio multicentrico, randomizzato e in singolo cieco pubblicato di recente sulla rivista Blood.

In questo studio, un gruppo di autori coordinati da Peter W. Collins, dell’Arthur Bloom Hemophilia Center dell'Università di Cardiff, nel Regno Unito, ha cercato di valutare sicurezza ed efficacia di nonacog beta pegol in 74 pazienti con emofilia B già trattati in precedenza.

I partecipanti sono stati divisi in tre gruppi: 30 sono stati trattati con 10 UI/kg alla settimana per 52 settimane e 29 con 40 UI/kg alla settimana per 52 settimane, mentre i restanti 15 sono stati trattati al bisogno per 28 settimane.

Il numero medio dei giorni di esposizione è risultato di 54 giorni nei bracci sottoposti alla profilassi settimanale e 14 giorni in quello trattato al bisogno.

In totale, pazienti (il 74%) hanno avuto complessivamente 345 episodi di sanguinamento; di questi, 202 si sono verificati nei bracci sottoposti alla profilassi settimanale e 143 nel braccio trattato al bisogno.

La maggior parte degli episodi di sanguinamento (il 78,5%) si sono verificati nelle articolazioni e i ricercatori hanno classificato il 65,8% degli episodi come spontanei e il 33,6% come traumatici.

Collins e i colleghi hanno calcolato un tasso di successo del 92,2% (IC al 95% 86,9-95,4) per il trattamento degli episodi emorragici. La percentuale di episodi di sanguinamento risolti con successo dopo un’iniezione di nonacog beta pegol è risultata superiore nel braccio trattato con 40 UI/kg (98,6%) rispetto a quello trattato con 10 UI/ kg braccio (84,1%) e a quello trattato al bisogno (83,9%).

Inoltre, il 52% dei pazienti nel braccio trattato con il dosaggio più alto di nonacog beta pegol non ha avuto bisogno di trattamento per nessuno degli episodi di sanguinamento contro il 17% dei pazienti del braccio trattato con 10 UI/kg e il 7% di quelli del braccio trattato al bisogno.

Anche il tasso annualizzato medio di sanguinamento è risultato più basso nel braccio trattato con 40 UI/kg (1,04; range inter quartile [IQR], 0-4) rispetto al braccio trattato con 10 UI/kg (2,93; IQR, 0,99-6,02) e al braccio trattato al bisogno (15.58; IQR, 9,56-26,47).

Nello studio, i ricercatori hanno utilizzato anche la scala analogica visiva EuroQOL-5 Dimensions per valutare la qualità di vita connessa alla salute in ciascun gruppo. I pazienti nel braccio trattato con il dosaggio più elevato sono quelli che hanno mostrato i miglioramenti maggiori in termini di qualità della vita, passando da un punteggio medio di 75 (range 35-100) al basale a un punteggio pari a 90 (range 60-100) alla fine dello studio.

Sul fronte della sicurezza, infine, 60 pazienti (l’81%) hanno manifestato un totale di 215 eventi avversi. Gli eventi avversi segnalati con maggiore frequenza sono stati la rinofaringite (13,5%), l’influenza (10,8%) e le infezioni del tratto respiratorio superiore (10,8%).

Nessun paziente, comunque, ha sviluppato inibitori e non sono stati segnalati decessi, eventi tromboembolici o reazioni allergiche legate al trattamento.

"Nonacog beta pegol si è dimostrato efficace per il trattamento degli episodi emorragici sia nei pazienti sottoposti alla profilassi sia in quelli trattati al bisogno" scrivono gli autori.

Inoltre, aggiungono, "si sono osservati bassi tassi di sanguinamento nei pazienti sottoposti alla profilassi e ciò è correlato probabilmente a livelli di valle elevati, dovuti all’emivita prolungata di nonacog beta pegol estesa”.

Pertanto, concludono Collins e i colleghi, “questi dati suggeriscono che la profilassi una volta alla settimana con nonacog beta pegol può fornire un’alternativa nuova e sicura per la prevenzione e il trattamento degli episodi emorragici nei pazienti affetti da emofilia B".

P.W. Collins, et al. Recombinant long-acting glycoPEGylated factor IX in hemophilia B: a multinational randomized phase 3 trial. Collins PW. Blood. 2014; doi:10.1182/blood-2014-05-573055.
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