Sta per arrivare una nuova arma per combattere il grave problema della formazione di inibitori, autoanticorpi diretti contro i farmaci utilizzati dai pazienti con emofilia per sostituire il fattore naturale, mancante del tutto o in parte.

Baxter fa sapere che uno studio di Fase III la terapia sperimentale dell'emofilia nota per adesso con la sigla BAX 817, ha superato l’end point primario con la risoluzione di episodi emorragici acuti a 12 ore. Lo studio è stato condotto in pazienti di sesso maschile ed età compresa dai 12 ai 65 anni affetti da emofilia A o B e presenza di inibitori

Lo studio ha mostrato che il trattamento on-demand con BAX 817 ha avuto un tasso di successo globale del 92 per cento, mentre l’89 per cento dei pazienti ha raggiunto un controllo sostenuto dell’emorragia per tutti gli episodi emorragici acuti 24 ore dopo l'infusione del farmaco sperimentale.

Lo studio è stato disegnato per valutare il trattamento on-demand con due regimi di dosaggio di BAX 817, 90 microgrammi / kg somministrati tre volte o 270 microgrammi / kg somministrati una volta, nei pazienti di sesso maschile affetti da emofilia A o B con inibitori nel corso di un periodo di sei mesi. Per l'obiettivo principale, il regime a tre dosi controllava il 98 per cento di tutti gli episodi di sanguinamento gravi, contro il 85 per cento per il regime di dosaggio quest'ultimo.

Baxter ha osservato che nessun paziente ha sviluppato anticorpi o inibitori del farmaco e nessun paziente ha interrotto il trattamento a causa di eventi avversi, anche se la società ha riconosciuto che un soggetto è stato ricoverato in ospedale a seguito di un sanguinamento muscolare di origine traumatica che non aveva risposto al trattamento. La casa farmaceutica ha aggiunto che eventi avversi non gravi riferiti dai pazienti sono stati ritenuti coerenti con la malattia di base o di altre eziologie, e che si sono dimostrati essere estranei al trattamento con  BAX817.

Baxter ha detto che i risultati completi dello studio, tra cui i dati di efficacia e sicurezza dei risultati supplementari, saranno presentati nel corso dell’anno in uno dei congressi scientifici sull’emofilia. La casa farmaceutica ha osservato che prevede di avviare la presentazione del dossier registrativo alle autorità regolatorie.

Nei pazienti con emofilia, talvolta può succedere che il sistema immunitario scambi il fattore della coagulazione  infuso per una sostanza estranea e quindi crei anticorpi che lo distruggono, impedendo così una efficace coagulazione. Questi anticorpi vengono detti inibitori ed il modo in cui si sviluppano non è certo. Di solito gli inibitori si sviluppano più spesso nei pazienti con emofilia grave.

Una volta che gli anticorpi si sono formati, continuare a utilizzare gli stessi concentrati è inutile perché i Fattori somministrati saranno inattivati prima che possano migliorare il processo di coagulazione. Tuttavia, talvolta, il problema è soltanto temporaneo.

Si tratta di un fenomeno che compare nel 15-30% dei pazienti con emofilia, soprattutto quella di tipo A in forma grave, in genere dopo le prime 10-20 infusioni con concentrati di Fattore VIII.

Benché la reazione immunitaria che porta alla formazione degli anticorpi inibitori rappresenti una complicanza non ancora risolta, oggi è possibile aggirare in parte il problema grazie a strategie in grado di indurre nell'organismo una relativa "tolleranza" al Fattore della coagulazione somministrato. Nel caso dell'emofilia A, per esempio, è possibile eliminare la formazione di anticorpi inibitori somministrando molto frequentemente alte dosi di Fattore VIII (induzione dell'immunotolleranza). In aggiunta, si hanno attualmente a disposizione alcuni prodotti bypassanti, ossia concentrati di Fattori della coagulazione in grado di superare l'attività neutralizzante dell'inibitore.