BAX 855, un nuovo farmaco a lunga durata d’azione per il trattamento dell’emofilia sviluppato da Baxalta (spin out di Baxter), è superiore rispetto al suo predecessore (Advate) nel prevenire i sanguinamenti gravi. Lo dimostrano i dati di uno studio pivotal di fase II/III e di uno studio di fase I pubblicati su Blood, la rivista dell’American Society of Haematology. A darne l’annuncio è la stessa Baxalta con un comunicato stampa.

La profilassi bisettimanale con il nuovo farmaco ha prolungato del 40-50% l’emivita rispetto ad Advate, che è il fattore VIII della coagulazione più prescritto al mondo, e ha ridotto drasticamente i tassi annuali di sanguinamento.

In virtù di questi risultati, Baxalta ha presentato nel dicembre scorso la domanda di approvazione di BAX 855 alla Food and Drug Administration. Se avrà l’ok dell’agenzia regolatoria, il farmaco sarà commercializzato con il marchio Adynovate.
Lo studio su cui si basa la richiesta è un trial multicentrico randomizzato di fase II/III, in aperto, a due bracci in cui si è valutato BAX 855 in 137 pazienti con emofilia A già trattati in precedenza, di età compresa tra i 12 e i 65anni. I partecipanti sono stati assegnati a una profilassi con BAX 855 40-50 UI/kg due volte alla settimana (120 pazienti) oppure al trattamento al bisogno con dosi comprese tra 10 e 60 UI/kg (17 pazienti).

Il trattamento sperimentale ha centrato l’endpoint primario, rappresentato dalla prevenzione degli episodi emorragici con la profilassi rispetto al trattamento al bisogno. I pazienti nel braccio sottoposto alla profilassi due volte alla settimana con BAX 855 hanno mostrato una riduzione del 95% del tasso annualizzato mediano di sanguinamento rispetto a quelli del braccio trattato al bisogno (rispettivamente 1,9 contro 41,5).

Inoltre, BAX 855 si è dimostrato efficace nel trattamento di tutti gli episodi emorragici, il 95,9% dei quali sono stati controllati con uno o due infusioni a una dose mediano di 29 UI/kg a infusione.
Il trattamento è stato valutato eccellente o buono per quasi tutti gli episodi emorragici (96,1%). In più, nel gruppo sottoposto alla profilassi, il 39,6% dei pazienti aderenti al trattamento non ha mostrato sanguinamenti. Lo studio ha anche mostrato che con BAX 855 si è ottenuto un prolungamento di 1,4-1,5 volte rispetto ad ADVATE, con un intervallo mediano tra le infusioni di 3,6 giorni, in linea con i dati ottenuti nello studio di fase .

Sul fronte della sicurezza, nessun paziente ha sviluppato inibitori di BAX 855 né sono stati segnalati eventi avversi gravi correlati al trattamento, comprese le reazioni di ipersensibilità. Sono state segnalate sette reazioni avverse in sei pazienti, tra cui mal di testa, diarrea, nausea e vampate di calore.

Oltre ad aver reso noto di voler effettuare 20 lanci di nuovi prodotti entro il 2020, Baxalta ha anche detto che sono in corso un’estensione dello studio pivotal e uno studio di fase III su pazienti con emofilia A grave di età inferiore ai 12 anni, già trattati in precedenza. All’estensione possono partecipare anche pazienti che non avevano preso parte allo studio precedente su BAX 855 . L’azienda ha inoltre segnalato di voler presentare la domanda di approvazione del prodotto all'Agenzia europea per i medicinali nel 2016, una volta concluso lo studio sulla popolazione pediatrica.

BAX 855 è un fattore VIII della coagulazione ricombinante a emivita prolungata, ottenuto sottoponendo Advate a una specifica procedura di pegilazione. Se fosse approvato, il farmaco si troverà a fronteggiare la concorrenza di altri agenti anti-emofilia a lunga durata d’azione già presenti sul mercato, come il già approvato Eloctate, di Biogen, e la terapia sostitutiva del fattore VIII BAY 94-9027, sviluppata da Bayer, attualmente in fase III.