Bayer HealthCare ha annunciato che il farmaco octocog alfa è risultato ben tollerato ed efficace nel ridurre la frequenza di sanguinamenti in pazienti adulti affetti da Emofilia A grave in profilassi secondaria rispetto a quelli trattati a domanda. Questi dati sono stati appena presentati durante il 50° Congresso Mondiale di Emofilia (WFH) che si è svolto a Parigi dall’8 al 12 luglio.

“I Pazienti in profilassi hanno mostrato una significativa riduzione del numero di eventi emorragici rispetto ai pazienti a domanda” ha detto Marilyn Manco-Johnson, M.D., Principal Investigator dello studio e Direttore del Centro di Emofilia e Trombosi “Mountain States” e del Health Sciences Center dell’Università del Colorado a Denver.  “I sanguinamenti avvenuti nei pazienti in terapia di profilassi sono risultati essere per lo più di entità lieve o moderata. Questa evidenza scientifica è molto importante per orientare gli specialisti nella scelta di un regime terapeutico adeguato per i propri pazienti.”

Lo studio SPINART, che è ancora in corso, ha lo scopo di valutare l’effetto della profilassi secondaria con Kogenate Bayer, sulla frequenza di sanguinamenti e sul danno articolare rispetto al trattamento a domanda, in pazienti adulti affetti da Emofilia A grave.
84 pazienti sono stati randomizzati e assegnati o al gruppo in trattamento di profilassi (25 IU/kg 3 volte alla settimana ) o al gruppo in trattamento a domanda, e saranno seguiti per un periodo di follow up di 3 anni.

Già dopo un periodo di follow up di 19 mesi, i risultati ottenuti ha mostrato una riduzione significativa del numero totale di eventi per anno con il regime in profilassi rispetto a quello a domanda (mediana, 0.0 vs. 27.9 rispettivamente, p < 0.0001; nessun sanguinamento di è registrato nel 52% dei pazienti in profilassi). 

I risultati hanno inoltre mostrato un numero significativamente inferiore di sanguinamenti articolari nel gruppo in profilassi rispetto a quello a domanda (mediana, 0.0 vs. 21.2; nessun sanguinamento nel 62% dei pazienti in profilassi).  La maggioranza dei sanguinamenti è stato di entità lieve (44%) o moderata (36%), mentre nei pazienti a domanda i sanguinamenti sono stati di entità moderata (58%) o grave(19%). Gli eventi avversi osservati nello studio erano in linea con quanto riportato in scheda tecnica e non c’è stato alcun sviluppo di inibitore.

La profilassi e l’utilizzo regolare di concentrati della coagulazione sono in grado di prevenire I sanguinamenti e ridurre il danno articolare .
Per profilassi primaria si intende il trattamento iniziato in età precoce o dopo il primo episodio emartro e prima dei 2 anni di età, mentre per profilassi secondaria si intende  il trattamento iniziato dopo alcuni episodi emorragici e comunque dopo i 2 anni di età.

Lo studio SPINART
Sponsorizzato da Bayer, lo studio SPINART nasce successivamente allo studio Joint Outcome Study (JOS) che aveva dimostrato che l’utilizzo di Kogenate Bayer in profilassi rispetto al trattamento a domanda aveva ridotto la frequenza di sanguinamenti e il rischio di danno articolare nei bambini affetti da Emofilia A senza precedenti danni articolari.

Gli effetti della profilassi secondaria sul numero di sanguinamenti non sono ancora stati completamente determinati.

Lo SPINART è uno studio di Fase III ancora attivo che sta valutando l’effetto della profilassi secondaria con FVIII ricombinante sulla frequenza degli episodi emorragici (numero di sanguinamenti in un anno) e sul danno articolare rispetto al trattamento a domanda in adulti e adolescenti.