Emofilia, revisione accelerata Fda per nuova terapia genica

La biotech Sangamo Therapeutics ha annunciato che l'Fda ha concesso la designazione Fast Track a SB-525, una terapia genica sperimentale in sviluppo per l'emofilia A. La terapia è stata progettata come una singola strategia di trattamento destinata a fornire un'espressione continua e terapeutica della proteina di Fattore VIII.

La biotech Sangamo Therapeutics ha annunciato che l’Fda ha concesso la designazione Fast Track a SB-525, una terapia genica sperimentale in sviluppo per l'emofilia A.

COME FUNZIONA SB-525 è un programma di terapia genica basato su DNA complementare (cDNA), ed è composto da un virus adeno-associato (AAV2/6) che ha la funzione di veicolare copie sane del gene umano che codifica per il Fattore VIII.

In precedenti studi preclinici, SB-525 si è dimostrato sensibilmente più potente delle terapie fondate su AAV e cDNA attualmente in fase di valutazione per il trattamento dell'emofilia A. In questo modo, il farmaco è potenzialmente in grado di fornire livelli elevati di Fattore VIII mediante l'impiego di dosi inferiori di vettore AAV, con un miglior rapporto rischio/beneficio, a vantaggio dei pazienti.
La terapia è stata progettata come una singola strategia di trattamento destinata a fornire un'espressione continua e terapeutica della proteina di Fattore VIII.

ACCORDO CON PFIZER Il farmaco viene sviluppato congiuntamente con Pfizer che per avere accesso alla terapia genica pagherà 70 milioni di dollari in anticipo e 475 milioni successivamente, oltre a royalties sulle vendite nette se il trattamento sarà approvato.

SVILUPPO CLINICO In precedenza, SB-525 aveva ricevuto la designazione di farmaci orfani dalla FDA. L’Fda ha già approvato la domanda un'applicazione di New Drug for Investigational per questo programma e si prevede che uno studio clinico di Fase 1/2 che valuterà SB-525 negli adulti con emofilia A inizierà ad arruolare i primi pazienti entro la fine del secondo trimestre del 2017. I dati di questo studio si prevede saranno disponibili alla fine del 2017 o all'inizio del 2018.

COME FUNZIONA LA FAST TRACK La designazione Fast Track della Fda ha lo scopo di facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci e biologici per trattare le condizioni gravi e colmare un bisogno medico non soddisfatto. Una volta che un farmaco riceve la designazione Fast Track, durante il processo di sviluppo e revisione viene incoraggiata una comunicazione precoce e frequente tra l’azienda e l’Fda. Ciò fa si che le domande e le questioni siano risolte rapidamente, spesso portando ad approvazione preventiva e accesso alle terapie per i pazienti.