Presentati i risultati preliminari dello studio di fase 3 "Guardian™2" su turoctocog alfa, il primo fattore VIII della coagulazione ricombinante (rFVIII) messo a punto da dieci anni a questa parte e già approvato a fine 2013, sia dalla Fda sia dall’Ema, per la profilassi e il trattamento "on demand" dei sanguinamenti in pazienti con emofilia A.

Turoctocog alfa è stato, inoltre, approvato in Giappone e Australia, a gennaio 2014, e in Svizzera a febbraio 2014, ed è in corso di registrazione in numerosi altri paesi. I risultati dello studio “Guardian™2” dimostrano la riduzione nel lungo periodo dei sanguinamenti nell’impiego in profilassi1. Confermano quanto già evidenziato da altri studi realizzati nell’ambito del programma clinico “Guardian™”, uno dei più ampi e completi di sperimentazione clinica pre-registrativa sull’emofilia, con oltre 210 persone con emofilia A grave arruolate.

Comprovano l’efficacia di turoctocog alfa nella profilassi e nel trattamento “on demand” nelle persone precedentemente trattate. In queste persone non si sono sviluppati gli anticorpi inibitori2,3, uno dei maggiori problemi connessi con la terapia sostitutiva, soprattutto in chi è colpito da emofilia A.

“Guardian™2” è uno studio internazionale, in aperto, a braccio singolo, che ha coinvolto 188 persone con emofilia A provenienti da 18 paesi, già precedentemente arruolate negli studi “Guardian™1” e “Guardian™3”. A ciascuno è stato somministrato turoctocog alfa sia in profilassi sia nel trattamento al bisogno dei sanguinamenti.

I risultati preliminari dimostrano che il tasso complessivo di sanguinamenti (ABR - annual bleeding rate) stimato per un anno nel regime di profilassi con turoctocog alfaè di 1,7 (mediana 3,1) sanguinamenti/paziente/anno, con un intervallo da 1,4 (nei bambini con età 0-5) a 1,9 negli adulti (numero mediano di sanguinamenti/paziente/anno). Inoltre, il regime di profilassi con turoctocog alfa ha portato a diminuzione dell’ABR, cui ha fatto seguito la stabilizzazione a un livello ridotto nell’arco di tempo valutato. Margareth Ozelo, Hemocentre, IHTC, dell’Università di Campinas a San Paolo, in Brasile, uno degli autori dello studio “Guardian™2”, ha commentato: “per un medico che cura persone con emofilia A, la disponibilità di un altro fattore VIII è di per sé una grande novità e può portare a importanti miglioramenti tanto nei risultati clinici quanto nella qualità di vita dei propri assistiti.

La riduzione degli episodi di sanguinamento è il nostro obiettivo fondamentale perché, oltre a spaventare e preoccupare i pazienti e i loro familiari, possono essere molto dolorosi e, nel lungo periodo, provocare gravi danni alle articolazioni e l’insorgere di malattie reumatiche”. Turoctocog alfa è stato messo a punto utilizzando la più avanzata tecnologia di purificazione delle proteine, che permette di offrire alle persone con emofilia A un trattamento affidabile e comodo associato a un buon profilo di sicurezza4. Turoctocog alfa, infatti, può essere conservato a una temperatura di 30˚C per 6 mesi - dando così al paziente libertà di utilizzo dove e quando necessario5,6.

L’emofilia A L’emofilia è una malattia cronica ed ereditaria della coagulazione, che colpisce principalmente il sesso maschile.

Le persone con emofilia A mancano o hanno un malfunzionamento della proteina fattore VIII, essenziale per la coagulazione del sangue. Queste persone hanno tendenza a sanguinare più a lungo del normale o soffrono di emorragie a livello di muscoli, articolazioni e organi interni. La cura dell’emofilia A si basa sulla terapia sostitutiva, attraverso l’infusione per via endovenosa del fattore VIII della coagulazione. L’emofilia colpisce circa 420.000 persone nel mondo7, ma in molti paesi la malattia è sottostimata.

In Italia si valuta ci siano circa 7.000 persone con deficit congeniti della coagulazione e patologie affini, di cui circa 4.000 sono emofilici7.

Riferimenti
1. Ozelo M. et al. Lowering in annualized bleeding rates over time with turoctocog alfa prophylaxis: 3-year interim results of the guardian™2 extension trial. Oral presentation (FP-M-01) at WFH 2014, 12th May 2014.
2. Lentz SR. et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™1) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in adolescent and adult patients with severe haemophilia A: safety and efficacy. Haemophilia 2013;19(5):691-7.
3. Kulkarni R. et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™3) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in paediatric patients with severe haemophilia A: safety, efficacy and pharmacokinetics. Haemophilia 2013;19(5):698-705.
4. Thim et al. Haemophilia 2010;16:349-59
5. Viuff et al. Haemophilia 2011;17:695-702
6. Targeted room temperature storage
7. Internal calculation, data on file