Esperti Ema raccomandano la designazione di farmaco orfano per acalabrutinib

Un comitato di esperti dell'Ema ha raccomandato la designazione di farmaco orfano per acalabrutinib per il trattamento dei pazienti con leucemia linfatica cronica, linfoma linfocitico a piccole cellule e macroglobulinemia di Waldenstr÷m.

Un comitato di esperti dell’Ema ha raccomandato la designazione di farmaco orfano per acalabrutinib per il trattamento dei pazienti con leucemia linfatica cronica, linfoma linfocitico a piccole cellule e macroglobulinemia di Waldenström.

Acalabrutinib è un farmaco anti cancro estremamente promettente e attualmente in fase di sviluppo per il trattamento di diversi tumori ematologici, tra cui leucemie e linfomi. Acalabrutinib funziona in modo simile a ibrutinib. Rispetto a quest’ultimo, acalabrutinib è più selettivo verso la  tirosina chinasi di Bruton che analogamente a ibrutinib inibisce in maniera irreversibile. Acalabrutinib non inibisce i segnali di EGFR, TEC o ITK.

Il farmaco è stato sviluppato dalla società farmaceutica olandese Acerta Pharma, di cui AstraZeneca ha rilevato il 55% delle azioni.

All'inizio di dicembre 2015, i dati di uno studio di Fase I / II pubblicato sul New England Journal of Medicine avevano dimostrato che acalabrutinib agisce come inibitore altamente selettivo della tirosina chinasi di Bruton (BTK) ed il farmaco era associato con un tasso di risposta del 95 per cento tra i pazienti con leucemia linfocitica cronica recidivante.
Il farmaco è attualmente in fase II / III per il trattamento dei pazienti con leucemia linfatica cronica, linfoma linfocitico a piccole cellule e macroglobulinemia di Waldenström e in fase I / II in monoterapia o in combinazione con immunoterapie o chemioterapie in diversi tumori del sangue e tumori solidi.