Everolimus estende la sopravvivenza senza progressione in pazienti con tumori neuroendocrini (NET) in fase avanzata, rispetto al solo octeotride. Presentati in occasione del congresso ESMO di Milano, i dati provengono dallo studio  RADIANT-2 (RAD001 In Advanced Neuroendocrine Tumors), un trial di fase III condotto su 429 pazienti con NET in fase avanzata.

In questa specifica indicazione, everolimus non è approvato. Nello studio il farmaco è stato somministrato in combinazione con octeotride LAR e il confronto è stato con una terapia a base di octeotride LAR.

Lo studio, un trial di fase III, non ha raggiunto l'end point primario costituito dalla progression free survival (PFS) determinata con un'analisi centralizzata dei dati radiologici (p=0,026 versus p=0,024 predefinito).  Un'analisi successiva ha consentito di rilevare una serie di bias nell'arruolamento dei pazienti e nell'analisi dei dati che potrebbero aver favorito il gruppo di controllo.

I risultati del trial tuttavia, hanno evidenziato che everolimus più octreotide determina un aumento significativo della mediana del tempo senza crescita del tumore (mediana) da 11,3 a 167,4 mesi, rispetto al solo octeotride LAR (HR=0,77  IC95% 0,59 -1,00; p=0,026).
I dati, inoltre, evidenziano che everolimus associato a octreotide LAR determina una riduzione del 40% rischio di progressione della malattia  (HR=0,60 IC95% 0,44-0,84]; p=0,0014) rispetto al solo octreotide LAR.

I tumori neuroendocrini (NET) sono neoplasie ormonali a bassa incidenza (mediamente 5 casi/100.000).
Nel corso degli ultimi 30 anni la loro incidenza è però aumentata di circa 5 volte.
Si tratta di neoplasie molto rare che originano in ghiandole endocrine o in cellule endocrine disperse nel sistema gastrointestinale. Le cellule endocrine intestinali, regolano le attività secretorie e motorie dell'apparato digerente, sotto l'influenza di stimoli locali di natura chimica (acidità-pH) o meccanica (distensioni viscerali) e di stimoli trasmessi per via ematica e nervosa, producendo sostanze per via paracrina (locale) o endocrina (nel sangue). 
I pazienti arruolati nel trial RADIANT II erano affetti da NET in fase avanzata originatisi nell'apparato gastrointestinale, polmoni e altre aree del corpo. Questi pazienti hanno un tasso di sopravvivenza al 5 anni inferiore al 35%.

Nel corso del congresso ESMO sono stati presentati anche i dati dello studio di fase III RADIANT-3 condotto in pazienti con NET pancreatico. In questo studio, everolimus ha incrementato il periodo medio senza la crescita del tumore da 4,6 a 11,0 mesi rispetto al placebo. I dati hanno inoltre mostrato che everolimus riduce il rischio di progressione del tumore del 65% (hazard ratio=0,35 [IC95% 0,27-0,45]; p<0,0001).

Entro la fine dell'anno, Novartis intende depositare il dossier clinico alle autorità regolatoria internazionali per richiedere l'indicazione del farmaco nei tumori neuroendocrini.

Attualmente, con il marchio Afinitor, everolimus è indicato nei pazienti con carcinoma a cellule renali la cui malattia sia progredita nonostante precedenti terapie con sunitinib (Sutent) o sorafenib (Nexavar). Inoltre, con il marchio Certican, everolimus è indicato per la prevenzione del rigetto nel trapianto di cuore e di rene.