I pazienti affetti da mieloma multiplo che hanno avuto una ricaduta della malattia potrebbero presto avere una nuova opzione terapeutica. Si tratta dell’elotuzumab, un nuovo anticorpo sperimentale immuno-stimolante; l’FDA, il 1 ° settembre 2015, ha accettato la revisione prioritaria per la domanda di Biologics License Application, presentata dall’azienda. Tale richiesta si riferisce all’elotuzumab in terapia di combinazione per pazienti che hanno già ricevuto una o più precedenti trattamenti per il mieloma multiplo.
Nonostante i progressi nel trattamento del mieloma multiplo negli ultimi dieci anni, questa patologia resta una malattia incurabile in gran parte dei soggetti affetti; solo il 45% dei pazienti sopravvive 5 anni dopo la diagnosi. A seguito di ricaduta, meno del 20% dei pazienti sono vivi dopo 5 anni. Si stima, inoltre, che ogni anno più di 114.200 nuovi casi di mieloma multiplo sono diagnosticati a livello globale.
Elotuzumab è un nuovo anticorpo monoclonale avente come target SLAMF7 (Signaling Lymphocyte Activation Molecule), una glicoproteina di superficie altamente espressa sia sulle cellule del mieloma sia sulle cellule NK, ma non nei tessuti normali o nelle cellule staminali ematopoietiche.
A tale anticorpo è stata precedentemente concessa lo status di ‘breakthrough therapy’ dall’ FDA e dall’ EMA, che anche recentemente ha concesso la valutazione accelerata.
La sopravvivenza a lungo termine e una qualità positiva della vita sono rimasti inafferrabili per molti pazienti con mieloma multiplo con malattia avanzata. Ora, si spera che questo anticorpo immunostimolante, sarà in grado di migliorare i risultati.
I dati che hanno portato ad un’accelerazione nella valutazione di questo nuovo agente derivano da lo studio ELOQUENT-2, di fase III, randomizzato, in aperto, che ha valutato elotuzumab in combinazione con lenalidomide e desametasone rispetto a lenalidomide e desametasone da solo. I risultati di questo studio, che sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine il 2 giugno 2015, hanno mostrato che i pazienti che avevano ricevuto una combinazione di queste tre molecole avevano avuto una significativa riduzione relativa del 30% del rischio di progressione della malattia o di decesso.
Nello studio di fase III, che ha incluso 321 pazienti, i ricercatori hanno scoperto che il tasso di sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 1 anno nel gruppo elotuzumab è stata del 68% contro il 57% nel gruppo di controllo. 
Le percentuali erano 41% contro il 27%, rispettivamente, per il placebo a 2 anni. A questi dati sono stati aggiunti anche altri provenienti dallo studio CA204-009, di fase II, randomizzato, in aperto dello studio che ha valutato questa molecola in combinazione a bortezomib e desametasone rispetto a bortezomib e desametasone da solo.
Michael Giordano, vice presidente senior e capodello Sviluppo Oncologico di Bristol-Myers Squibb, ha espresso in un comunicato stampa , la soddisfazione dell’azienda per l’approccio di entrambe le agenzie regolatorie che hanno iniziato a rivedere le applicazioni per tale farmaco. Cio’  sottolinea le necessità mediche insoddisfatte per il trattamento del mieloma multiplo e il ruolo che puo’ giocare l’ immuno-oncologia.
In conclusione, per i pazienti con mieloma multiplo soggetti a recidive potrebbe a breve essere disponibile elotuzumab in combinazione; tale molecola, in studi di fase II e III, ha ottenuto risultati molto entusiasmanti sul prolungamento della sopravvivenza e sulla diminuzione dei decessi.