L’inibitore della tirosin-chinasi di Bruton (BTK) ibrutinib, in combinazione con rituximab e bendamustina ha raggiunto l’endpoint principale di miglioramento della sopravvivenza senza progressione (PFS), rispetto a bendamustina e rituximab più placebo, in uno studio di fase III condotto in pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria e linfoma linfocitico a piccole cellule. I risultati dello studio saranno presentati in occasione del Convegno dell’ American Society of Clinical Oncology.

I risultati ad interim dello studio sono stati resi noti da Johnson & Johnson e Pharmacyclics che hanno sviluppato il farmaco.
Lo studio denominato HELIOS ha arruolato 578 pazienti con leucemia linfatica cronica e linfoma linfocitico a piccole cellule, pretrattati, randomizzati a ricevere ibrutinib o placebo in combinazione a bendamustina e rituximab, fino alla progressione della malattia o alla comparsa di episodi di tossicità non accettabili.

In aggiunta all’endpoint primario (PFS), gli endpoint secondari includevano la sicurezza, il tasso di risposta generale, la sopravvivenza generale, l’incidenza di malattia minima residua negativa e il miglioramento di valori ematologici, dei sintomi associati alla malattia e i punteggi relativi agli outcome riportati dai pazienti.

In base a un accordo firmato nel 2011, Johnson & Johnson e Pharmacyclics condividono le attività di sviluppo e commercializzazione di ibrutinib per il trattamento di tumori ematologici. Il farmaco ha ottenuto di recente l’approvazione dell’Fda per il trattamento della microglobulinemia di Waldenstrom e lo scorso anno per la terapia del linfoma mantellare, della leucemia linfatica cronica e nella leucemia linfatica cronica con delezione del cromosoma 17p. Lo scorso anno, anche l’Ema ha dato l’ok al farmaco per queste ultime indicazioni.

Ibrutinib è somministrato per via orale, una volta al giorno, e appartiene a una categoria di farmaci chiamati inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), una proteina avente un'importanza cruciale per la crescita e la differenziazione delle cellule B.
La Bruton’s tirosin-chinasi (BTK), un componente essenziale del pathway del B-cell receptor, è una molecola chiave di segnalazione per l'attivazione delle cellule B ed è ritenuta coinvolta in varie neoplasie ematologiche, tra la macroglobulinemia di Waldenstrom, nonché la LLC e il linfoma a cellule mantellari.