Un comitato di monitoraggio indipendente ha deciso di interrompere in anticipo uno studio di fase III condotto sul farmaco ibrutinib in pazienti con leucemia linfatica cronica e leucemia linfocitica a piccole cellule in quanto era già osservabile una differenza significativa in favore di ibrutinib rispetto al controllo in termini di sopravvivenza libera dalla malattia (PFS), l’endpoint principale dello studio.

Lo studio PCYC-1112-CA (RESONATE) è un trial internazionale, randomizzato, in aperto, che ha arruolato 391 pazienti con leucemia linfatica cronica recidiva o refrattaria/leucemia linfocitica a piccole cellule, non eleggibili per la terapia con analoghi delle purine e che avevano ricevuto almeno un trattamento precedente per la malattia.

I partecipanti sono stati randomizzati a ricevere 420 mg/die di ibrutinib per via orale o ofatumumab per via endovenosa per un periodo di 24 settimane. I trattamenti sono stati somministrati vino alla progressione della malattia o alla comparsa di episodi di tossicità inaccettabile.

L’endpoint principale dello studio era la PFS, mentre gli endpoint secondari erano la sopravvivenza generale (OS), il tasso di risposta generale e la sicurezza.

Secondo gli esperti del comitato di monitoraggio dello studio, i dati hanno evidenziato un beneficio clinico e un profilo di sicurezza adeguato nei pazienti in terapia con ibrutinib, rispetto a ofatumumab. Il comitato ha così raccomandato che i pazienti assegnati al controllo avessero accesso alla terapia con ibrutinib.
I risultati completi dello studio saranno presentati in occasione del prossimo incontro medico scientifico sulla malattia.

Ibrutinib è somministrato per via orale, una volta al giorno, e appartiene a una categoria di farmaci chiamati inibitori della tirosin-chinasi di Bruton (BTK).

La Bruton’s tirosin-chinasi (BTK), un componente essenziale del pathway del B-cell receptor, è una molecola chiave di segnalazione per l'attivazione delle cellule B ed è ritenuta coinvolta in varie neoplasie ematologiche, tra la macroglobulinemia di Waldenstrom, nonché la LLC e il linfoma a cellule mantellari.

Lo scorso novembre, ibrutinib ha ricevuto l’ok dell’Fda per la terapia dei pazienti con linfoma a cellule mantellari che abbiamo ricevuto almeno una terapia precedente. Johnson & Johnson e Pharmacyclics sono in attesa della decisione dell’agenzia americana per l’approvazione di ibrutinib anche nel trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica recidiva o refrattaria/leucemia linfocitica a piccole cellule, così come della decisione dell’Ema per la terapia della leucemia linfatica cronica recidiva o refrattaria/leucemia linfocitica a piccole cellule e linfoma mantellare.