Un farmaco sperimentale di AbbVie, conosciuto con la sigla ABT-199 e sviluppato per la terapia di vari tipi di tumori ematologici, è in grado di controllare o eliminare i segni della leucemia linfatica cronica in più dell’80% dei pazienti affetti dalla malattia che non avevano beneficiato delle terapie precedenti. E’ quanto emerso da uno studio di fase I appena presentato al Congresso dell’American Society of Hematology (ASH) di New Orleans.

ABT-199 è un inibitore della proteina antiapoptotica BCL-2 (B-cell lymphoma 2), disponibile in formulazione orale da somministrarsi una volta al giorno, sviluppato da AbbVie in collaborazione con Roche.
Il trial ha arruolato 67 pazienti con leucemia linfatica cronica che non avevano beneficiato della chemioterapia o che avevano presentato una ricaduta dopo tale trattamento.

I partecipanti sono stati trattati con una singola dose del farmaco una volta al giorno fino alla progressione o al manifestarsi di episodi di tossicità non accettabile.
Nello studio, l’84% dei pazienti trattati con ABT-199 ha risposto al farmaco e almeno il 50% ha ottenuto una riduzione dei segni della malattia. Il 23% dei partecipanti ha ottenuto la remissione completa della malattia. Il 72% ha proseguito il trattamento e ha superato 12 mesi di terapia.
Un paziente è deceduto durante lo studio a causa di una complicazione del trattamento, chiamata sindrome da lisi tumorale che consiste nell’immissione in circolo  di sostanze normalmente contenute nel compartimento intracellulare. Comunque, spiegano gli autori, il dosaggio del farmaco è stato lievemente modificato per ridurre il rischio di tale eventi avverso.

Il farmaco è stato generalmente ben tollerato, con eventi avversi lievi come diarrea (46%), neutropenia (43%), infezioni del tratto respiratorio superiore (29%) e tosse (25%).
Come spiegano gli autori, il farmaco potrebbe risultare promettente anche in altri tipi di tumore come quello alla mammella o al polmone dove BCL-2 ha un ruolo nella patogenesi della malattia.
La leucemia linfatica cronica (LLC) è la forma di leucemia, dove linfociti B CD5+, si espandono e si accumulano in varie parti del corpo, tra cui il sangue, i linfonodi e il midollo osseo.

La leucemia linfatica cronica è la forma di leucemia più diffusa soprattutto nei paesi occidentali con maggiore diffusione nel sesso maschile. L'incidenza è calcolata 5-15 su 100.000 persone. Per quanto riguarda l'età si diffonde maggiormente a partire dalla quinta decade, toccando l'incidenza massima nell'ottava decade. Per questo viene definita "la leucemia dell'anziano".

Bcl-2 Inhibitor ABT-199 (GDC-0199) Monotherapy Shows Anti-Tumor Activity Including Complete Remissions In High-Risk Relapsed/Refractory (R/R) Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) and Small Lymphocytic Lymphoma (SLL) Oral and poster session: Therapy, excluding Transplantation: Novel Approaches to CLL Therapy
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