Leucemia linfoblastica acuta a cellule B, l'Fda dice sì ad ampliamento delle indicazioni di blinatumomab

La Food and Drug Administration ha concesso un'approvazione accelerata all'anticorpo bispecifico blinatumomab per il trattamento di adulti e bambini con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B che sono in remissione, ma hanno ancora una malattia minima residua (MRD).

La Food and Drug Administration ha concesso un'approvazione accelerata all’anticorpo bispecifico blinatumomab per il trattamento di adulti e bambini con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B che sono in remissione, ma hanno ancora una malattia minima residua (MRD).

Questo è il primo trattamento approvato specificamente dall’Fda per i pazienti con MRD positiva, sottolinea l’agenzia Usa in una nota.

"Dato che i pazienti in remissione, ma con una MRD presente, hanno maggiori probabilità di recidiva, avere a disposizione un'opzione di trattamento che permette di eliminare anche quantità molto basse di cellule leucemiche residue può aiutare a mantenere il cancro in remissione più a lungo. Siamo ansiosi di approfondire la nostra comprensione della riduzione della MRD dopo il trattamento con blinatumomab e sono in corso studi per valutare in che modo il farmaco influenzi i risultati di sopravvivenza a lungo termine nei pazienti con MRD rilevabile" afferma Richard Pazdur, direttore dell’Oncology Center of Excellence dell’Fda e direttore in carica dell’Office of Hematology and Oncology Products presso il Center for Drug Evaluation and Research dell’agenzia, in una nota diffusa dall’ente regolatorio.

Blinatumomab è stato approvato per la prima volta nel 2014 per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivata o refrattaria, cromosoma Philadelphia (Ph)-negativa, e l'indicazione è stata estesa nel 2017 ai pazienti con leucemia linfoblastica acuta cromosoma Philadelphia-positiva.

L'attuale approvazione arriva a seguito al parere favorevole, con 8 sì e 4 no, espresso in precedenza dall’Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) dell’Fda e si è basata sui risultati dello studio di fase II BLAST, un trial a braccio singolo su 86 pazienti in prima o seconda remissione completa, nei quali era stata rilevata una MRD in almeno una cellula su 1000 nel midollo osseo. Dopo un ciclo di trattamento con blinatumomab, 70 pazienti hanno raggiunto la non rilevabilità della MRD. Inoltre, più della metà dei pazienti è sopravvissuta e rimasta in remissione per almeno 22,3 mesi.

Il profilo di sicurezza di blinatumomab in questo setting è risultato simile a quello osservato nel trattamento dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta ricaduta/refrattaria.

Effetti indesiderati comuni sono stati infezioni batteriche e patogene non specificate, piressia, cefalea, reazioni correlate all'infusione, neutropenia, anemia, neutropenia febbrile e trombocitopenia.

La scheda tecnica e il foglietto illustrativo del farmaco contengono un’avvertenza riguardante il possibile sviluppo della sindrome da rilascio di citochine all'inizio del primo trattamento. L’Fda avverte anche che i bambini di peso inferiore a 22 kg dovrebbero ricevere il farmaco preparato con una soluzione salina priva di conservanti, a causa del rischio di gravi reazioni avverse nei pazienti pediatrici qualora si utilizzi un prodotto contenente un conservante a base di alcool benzilico.

Da notare, infine, che l’ampliamento dell’indicazione di blinatumomab è stato concesso a condizione che Amgen, l’azienda che sta sviluppando il farmaco, conduca altri studi per confermare i risultati su cui si è basato l’ok dell’agenzia.