Gli outcome a lungo termine di pazienti pediatrici colpiti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) trattati con i protocolli terapeutici moderni sono buoni, e in più hanno un rischio complessivo basso di effetti collaterali gravi a lungo termine, stando ai risultati di un report del Childhood Cancer Survivor Study, pubblicato sull’ultimo numero di The Lancet Oncology.

"Questi dati saranno utili per gli oncologi che si trovano a informare i pazienti di nuova diagnosi e rassicurano sul fatto che la diagnosi 'devastante' di LLA, in realtà, può spesso avere buoni outcome a breve e lungo termine" ha detto in un’intervista l’autore principale dello studio, Paul C. Nathan, dell’Hospital for Sick Children dell’Università di Toronto.

L’LLA è una neoplasia ematologica caratterizzata da tassi di sopravvivenza nei pazienti pediatrici di circa il 90%. Pertanto, ricercatori e clinici devono focalizzarsi non solo sulla cura della malattia, ma anche sulla qualità della cura stessa e sui suoi possibili effetti negativi a lungo termine.

"Dato che la terapia della LLA si è evoluta (per esempio, con l'eliminazione della radiazione cranica nella maggior parte dei pazienti), è difficile estrapolare i risultati a lungo termine osservati nelle coorti storiche ai pazienti di nuova diagnosi" ha detto Nathan.

Per saperne di più sui possibili effetti a lungo termine degli attuali protocolli di trattamento, Nathan e i suoi colleghi hanno esaminato i dati di sopravvivenza a 5 anni dei tumori pediatrici diagnosticati tra il 1970 e il 1986 dal Childhood Cancer Survivor Study. Sono stati inclusi nell’analisi i pazienti che al momento della diagnosi avevano un’età compresa tra uno e 9,9 anni.

Tra i 4329 membri della coorte trattati per una LLA, i ricercatori ne hanno identificato 556 che erano in trattamento con le terapie attualmente in uso. Il follow-up di questi pazienti ancora vivi 5 anni dopo la diagnosi era di 18,4 anni, il che significa che in questi superstiti erano trascorsi in media 23 anni dalla diagnosi.

Gli autori hanno quindi calcolato il rischio di tumori successivi e hanno confrontato i risultati con quelli di una coorte parallela e con la popolazione generale degli Stati Uniti.

Le analisi hanno mostrato che pochi tra i sopravvissuti a 5 anni sono morti precocemente: solo il 5% (28 pazienti, rapporto standardizzato di mortalità  3,5; IC al 95% 2,3-5,0). Di questi decessi, il 57% (16) sono avvenuti per cause diverse da una recidiva del tumore. L’1% dei pazienti (sei casi) ha sviluppato un secondo tumore (tasso di incidenza standardizzato 2,6; IC al 95% 1,0-5,7).

L’analisi ha evidenziato che tutti i sopravvissuti erano a maggior rischio di mortalità non dovuta a una recidiva, ma tale rischio non era significativamente diverso da quello della popolazione generale. Inoltre, i sopravvissuti non hanno mostrato un maggior rischio di infarto o ictus.

Inoltre, l’analisi ha mostrato nei sopravvissuti alla LLA una probabilità due volte maggiore di avere un cattivo status funzionale rispetto alla coorte di confronto, anche se i due gruppi non differivano l’uno dall’altro riguardo a grado di istruzione, stato civile o autosufficienza.

"Certamente alcuni sopravvissuti hanno outcome a lungo termine scadenti, ma per la maggior parte di essi sopravvivere alla leucemia si traduce anche in un buon stato di salute nel lungo termine, con una qualità di vita simile a quella della coorte di confronto" ha detto Nathan.

In ogni caso, scrivono gli autori dello studio, questi sopravvissuti hanno comunque bisogno di assistenza medica per tutta la vita, adeguata ai rischi specifici del trattamento fatto in precedenza per la leucemia. Tuttavia, dato il basso rischio evidenziato in questo studio, è probabile che quest’assistenza possa essere fornita anche da un medico di base, a condizione che abbia accesso alla storia del trattamento, al piano terapeutico e a un meccanismo di invio a un centro oncologico, dovesse essercene bisogno.

S. Essig, et al. Risk of late effects of treatment in children newly diagnosed with standard-risk acute lymphoblastic leukaemia: a report from the Childhood Cancer Survivor Study cohort. The Lancet Oncology 2014;15(8):841-51; doi:10.1016/S1470-2045(14)70265-7.
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