In uno studio di fase II presentato all’ASCO, il convegno annuale della American Society of Clinical Oncology, i pazienti con leucemia linfoblastica acuta trattati con il nuovo anticorpo monoclonale blinatumomab hanno ottenuto un tasso elevato di risposte senza effetti collaterali gravi.

Lo studio ha arruolato 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta nella fase attiva della malattia, che non avevano risposto alle terapie precedenti e con ridotta speranza di vita.

I pazienti arruolati sono stati trattati inizialmente con una di quattro dosi del medicinale per determinare il dosaggio del farmaco più sicuro. Una volta stabilità la dose maggiormente tollerabile i pazienti hanno proseguito la terapia tutti con lo stesso dosaggio del farmaco.
Il 72% dei partecipanti ha ottenuto una risposta completa o una risposta ematologica completa entro due cicli di terapia. Nei pazienti che avevano iniziato il trattamento con la dose più sicura del medicinale il tasso di risposte complete era pari al 74%. La durata media delle risposte ematologiche complete era di 8,9 mesi e la sopravvivenza media era di 9,3 mesi.

La maggior parte degli eventi avversi osservati durante lo studio erano di lieve ntità con una piccola percentuale di eventi avversi di grado pari o superiore a 3.
Tre pazienti hanno presentato sindrome da rilascio di citochine che ha portato all’interruzione della terapia. Tale problema è stato risolto con gli steroidi e i partecipanti hanno potuto continuare la terapia con l’anticorpo monoclonale. Sei pazienti hanno presentato eventi avversi al sistema nervoso centrale reversibili che hanno incluso attacchi epilettici ed encefalopatia. Due di questi pazienti hanno ripresentato gli stessi eventi avversi una volta ripresa la terapia che ha dovuto essere interrotta definitivamente.

Blinatumomab è un anticorpo monoclonale sviluppato dalla biotech tedesca  Micromet. Questo farmaco sperimentale agisce in modo specifico sull'antigene CD19, che è presente sulle cellule B, con una singola catena dell'anticorpo, e sull'antigene CD3 delle cellule T, con l'altra singola catena dell'anticorpo.

Il farmaco agisce facendo da collegamento tra questi due tipi di cellule e consentendo l'attivazione della cellula T che esercita l'attività citotossica sulle cellule bersaglio.

Il medicinale ha ricevuto dall’Ema la designazione di  farmaco orfano per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta, del linfoma mantellare, della leucemia linfatica cronica e del linfoma indolente delle cellule B.

Topp M, et al "Effect of anti-CD19 BiTE blinatumomab on complete remission rate and overall survival in adult patients with relapsed/refractory B-precursor ALL" ASCO 2012; Abstract 6500.