Leucemia linfoblastica acuta, parere UE positivo per blinatumomab

Oncologia-Ematologia
Il Comitato dei Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha espresso parere favorevole all’Autorizzazione all’Immissione in Commercio di blinatumomab (Blincyto) per il trattamento degli adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia (LLA)

Blinatumomab è il primo di una classe di anticorpi bispecifici sperimentato in studi clinici. Agisce sulle cellule T (BiTE®) con un meccanismo d’azione innovativo in grado di aiutare il sistema immunitario a combattere il cancro. Gli anticorpi bispecifici BiTE® sono un tipo di immunoterapia in fase di studio nella lotta alle neoplasie, che aiutano il sistema immunitario a individuare e colpire le cellule maligne. Gli anticorpi ingegnerizzati sono concepiti per attaccare simultaneamente due target differenti, contrapponendo le cellule T (un tipo di globuli bianchi in grado di uccidere le altre cellule percepite come anomale) a quelle tumorali.

"Ci troviamo davanti a una molecola rivoluzionaria, non solo per il suo meccanismo di azione assolutamente innovativo, che permette di rimodulare l'attività del sistema immunitario attivandolo nei confronti della malattia leucemica, ma soprattutto perché fino ad oggi non erano disponibili terapie efficaci per i pazienti con leuceumia linfoblastica acuta refrattaria alla chemioterapia o recidivata dopo il trapianto di midollo osseo,” commenta il Prof. Alessandro Rambaldi, A.O. Giovanni XXIII - Bergamo. “Oggi, i dati che stanno portando alla registrazione del farmaco ci permettono di immaginare una terapia di salvataggio anche per queste persone.

E’ già di per sé un grandissimo avanzamento, ma quello che è ancora più importante sono le possibilità future che questa molecola potrà offrire nella cura dei pazienti in prima linea.

E' lecito, infatti, immaginare che gli studi che faremo con questo farmaco inserito nei programmi di trattamento di prima linea porteranno a un significativo miglioramento del risultato complessivo nella terapia della leucemia acuta linfoblastica dell'adulto. Vi è anche la fondata speranza che in questo contesto il farmaco possa ridurre il numero di pazienti da avviare al trapianto di midollo osseo. Inoltre, anche per i pazienti che dovranno comunque affrontare il trapianto, i dati preliminari che abbiamo a disposizione, suggeriscono che il trattamento con blinatumomab usato prima e anche dopo il trapianto allogenico, potrà migliorare l'esito complessivo della procedura trapiantologica che comunque rimane il centro del programma terapeutico per molti pazienti.

Infine deve essere ricordato che il trattamento con questo farmaco potrà essere fatto, per buona parte del piano terapeutico, mantenendo i pazienti a domicilio, con ovvi vantaggi per la loro qualità di vita.”

 La leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria negativa per il cromosoma Philadelphia è una malattia molto rara. Si stima che tra Francia, Germania, Italia, Spagna e Regno Unito ne siano affetti circa 600 pazienti adulti. Nel nostro Paese sono circa 130 i nuovi casi ogni anno. I pazienti adulti che ricevono una diagnosi sono generalmente giovani, con un’età media compresa tra i 34 e i 39 anni, la cui sopravvivenza globale mediana è di pochi mesi.

 Dopo il parere favorevole del CHMP sarà ora la Commissione Europea (CE), che autorizza i farmaci per l’Unione Europea, a finalizzare l’iter registrativo con l’emanazione di un’autorizzazione centralizzata alla commercializzazione in tutti i 28 Paesi membri della UE, nonché in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.