Presentati al congresso annuale dell’ASCO i risultati derivati da una sperimentazione clinica di Fase 3, lo Studio 119, sull'uso sperimentale di idelalisib in combinazione con ofatumumab per il trattamento di pazienti affetti da leucemia linfocitica cronica precedentemente trattati.

Nello Studio 119 si è osservata una riduzione del 73 per cento del rischio di progressione della malattia o morte nei pazienti assumenti idelalisib in combinazione con ofatumumab rispetto ai pazienti trattati con ofatumumab soltanto (rapporto di rischio (RR) = 0,27; IC del 95 per cento: 0,19, 0,39; p

“I dati comunicati oggi confermano i risultati precedenti che dimostrano che idelalisib, in questo caso in combinazione con l'anticorpo monocolonale anti-CD20 ofatumumab, determina un miglioramento significativo non solo del tasso di risposta globale e linfocitaria, bensì anche della sopravvivenza senza progressione della malattia nei pazienti con LLC precedentemente trattati, il che è ancor più importante” ha affermato il dottor Jeffrey A. Jones, MPH, Professore associato di Medicina, Divisione di Ematologia presso il Centro oncologico omnicomprensivo dell'Università Statale dell'Ohio – Arthur G. James Cancer Hospital e Richard J. Solove Research Institute (OSUCCC – James). “È importante rilevare che questi miglioramenti sono stati osservati anche in pazienti con caratteristiche genetiche di norma associate ad una prognosi sfavorevole.”

Lo Studio 119 era uno studio randomizzato, controllato e in aperto di Fase 3 inteso a valutare l'efficacia e la sicurezza di idelalisib in combinazione con ofatumumab. Allo studio sono stati iscritti 261 pazienti adulti con LLC precedentemente trattata, la cui malattia è progredita in meno di 24 mesi dopo il completamento della terapia precedente e non si è dimostrata precedentemente refrattaria ad ofatumumab.

I pazienti idonei sono stati randomizzati in un rapporto di 2:1 ad un regime posologico di ofatumumab di 1.000 mg (12 infusioni, prima infusione 300 mg) nell'arco di 24 settimane in combinazione con idelalisib (150 mg) somministrato due volte al giorno (n = 174) in via continuativa fino alla progressione della malattia o alla manifestazione di tossicità inaccettabile oppure ad un regime posologico di ofatumumab di 2.000 mg (12 infusioni, prima infusione 300 mg) nell'arco di 24 settimane (n = 87).

L'endpoint primario era costituito dalla sopravvivenza senza progressione (progression-free survival, PFS), definita come il tempo intercorso dalla randomizzazione alla progressione definitiva della malattia o morte, secondo la valutazione di un comitato di revisione indipendente.

La sopravvivenza senza progressione media nel braccio idelalisib /ofatumumab è risultata pari a 16,3 mesi, rispetto a 8,0 mesi nel braccio della monoterapia a base di ofatumumab.

Si sono inoltre osservati dei miglioramenti statisticamente significativi del tasso di risposta globale (75 per cento rispetto a 18 per cento; rapporto di probabilità (RP) = 15,9, p

Il profilo di sicurezza di idelalisib è risultato simile a quello rilevato in studi precedenti su pazienti con LLC precedentemente trattati. Gli eventi avversi di grado pari o superiore a 3 osservati nel braccio idelalisib in combinazione con ofatumumab includono: diarrea/colite (20,2 per cento), polmonite (12,7 per cento) e neutropenia febbrile (11,6 per cento).