Leucemia mieloide acuta: alti tassi di remissione con la midostaurina anche nella real life #EHA19

In un setting di vita reale, secondo uno studio presentato al 24° congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) la terapia con midostaurina è stata ben tollerata in tutte le fasce di età, anche se somministrata con dosi più elevate di daunorubicina per induzione.

In un setting di vita reale, secondo uno studio presentato al 24° congresso dell'Associazione Europea di Ematologia (EHA), in pazienti con leucemia mieloide acuta (AML) la terapia con midostaurina è stata ben tollerata in tutte le fasce di età, anche se somministrata con dosi più elevate di daunorubicina per induzione.

"Un numero significativamente maggiore di pazienti nel gruppo midostaurina è stato trapiantato in prima remissione rispetto ai controlli storici, ed è stata osservata una tendenza verso una maggiore sopravvivenza globale", ha riferito Tamar Berger, Davidoff Cancer Center, Rabin Medical Center, Petah Tikva, Israele.

I ricercatori hanno esaminato le cartelle cliniche di 69 adulti con LMA che presentavano una mutazione FLT3 trattati in 5 diversi centri in Israele. Dei pazienti, 34 sono stati trattati con midostaurina attraverso un programma di accesso esteso e 35 sono stati trattati tra il 2014 e marzo 2016, prima che la midostaurina fosse disponibile (soggetti di controllo storico). Dieci (14%) pazienti presentavano una leucemia secondaria. Tutti i pazienti sono stati trattati con una chemioterapia intensiva con intento curativo.

Dei 34 pazienti che hanno ricevuto la midostaurina oltre alla chemioterapia intensiva, 26 l'hanno ricevuta durante l'induzione, 22 l'hanno ricevuta come consolidamento e 1 come terapia di mantenimento.

Dopo un follow-up medio di 18,4 mesi, i tassi di remissione completa (CR) con recupero incompleto (CRi) erano più elevati nel gruppo midostaurina (80%) rispetto ai controlli (57%).

Tassi di remissione più elevati nel gruppo trattato con midostaurina si sono tradotti in un aumento del tasso di trapianto nella prima remissione (100% vs 68%; P = 0,04).

Il tasso di sopravvivenza mediana libera da malattia era di 13 mesi nel gruppo midostaurina e di 6 mesi nel gruppo di controllo (P = 0,09).

La sopravvivenza globale mediana non è stata ancora raggiunta per i pazienti che hanno ricevuto la midostaurina, ed era di 11 mesi nei pazienti che non hanno ricevuto il farmaco (P = 0,085).

La mortalità precoce (a 100 giorni) era più alta nel gruppo di controllo (7 pazienti) che nel gruppo midostaurina (1 paziente; P = 0,055).

Sebbene la tossicità fosse comparabile tra i gruppi, un terzo dei pazienti ha sperimentato riduzioni di dose / interruzioni durante la terapia con midostaurina.
Gli autori hanno sottolineato che la midostaurina non era associata ad un aumento della tossicità quando somministrata con un dosaggio intensificato di daunorubicina di 90 mg/m2 (che si verifica nel 29% dei pazienti). Hanno detto che sono necessari più pazienti e un follow-up più lungo per valutare l'efficacia dell'aggiunta di midostaurina alla chemioterapia in questa popolazione di pazienti.

Midostaurin in Combination With Intensive Chemotherapy is Safe and Associated With Improved Remission and Higher Transplant Rates in Remission a Multi-Center Historical Control Study. Abstract PF287