Volasertib, un inibitore potente e selettivo della polo-like chinasi (Plk) sviluppato da Boehringer Ingelheim, ha ricevuto dall’Fda e dall’Ema la designazione di farmaco orfano per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco.
Lo scorso settembre, volasertib ha ricevuto dall’Fda la designazione di “terapia fortemente innovativa” per il trattamento della leucemia mieloide acuta.

Lo scopo di volasertib è quello di inibire l’attività della polo-like chinasi (Plk). La Plk1, la più rappresentativa delle 5 chinasi Plk conosciute, è un enzima che regola la divisione cellulare. La sua inibizione è destinata a provocare l’arresto prolungato del ciclo cellulare e, alla fine, la morte cellulare (apoptosi).  Inibendo l’attività di Plk1 si riesce a bloccare la rapida ed elevata divisione delle cellule che caratterizzano la malattia, con il risultato di frenare la crescita del tumore e migliorare la sopravvivenza dei pazienti.

Negli studi di fase I/II il farmaco, in combinazione alla chemioterapia, ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza dei pazienti più anziani con leucemia mieloide acuta. Attualmente sono in corso gli studi di fase III sul medicinale.

Nonostante la leucemia mieloide acuta sia uno dei più comuni tipi di leucemia negli adulti, rappresentando un terzo di tutte le leucemie degli adulti nel mondo occidentale, è un tipo raro di cancro del midollo osseo e del sangue.

I pazienti più anziani con leucemia mieloide acuta sono solitamente considerati non idonei a una terapia intensiva di induzione della remissione della patologia (l'approccio terapeutico più comune per i pazienti più giovani), in quanto essa richiede la somministrazione di massicce dosi di chemioterapici, che in molti casi non sarebbe tollerata. Per i pazienti anziani e con comorbidità le opzioni di trattamento sono attualmente limitate.