In uno studio di fase II presentato al Congresso dell’American Society of Hematology di Atlanta,  più di un terzo dei pazienti arruolati con leucemia mieloide acuta ha risposto al farmaco sperimentale quizartinib sviluppato da Ambit Biosciences, partner di Astellas.


Disponibile per via orale a somministrazione once a day, il farmaco è stato disegnato per bloccare l’enzima FLT3 mutato, codificato dal gene FLT3-ITD. FLT3 segnala alle cellule del midollo osseo di dividersi e ricostituirsi. Circa un quarto dei pazienti con leucemia presenta una mutazione del gene FLT3-ITD che codifica per un enzima alterato che non funziona in modo permanente. In questo modo le cellule leucemiche crescono rapidamente e la patologia diventa difficile da trattare. 


I pazienti con mutazione in FLT3-ITD possono raggiungere la remissione anche con la chemioterapia standard ma, molto frequentemente, tendono a presentare ricadute. Un’opzione di trattamento importante è il trapianto di cellule staminali, ma solo se i pazienti si trovano in alcune forme di remissione, altrimenti il tasso di fallimento è elevato.


Inoltre, il farmaco è un potente inibitore del recettore della tirosin chinasi c-KIT.


I ricercatori della Johns Hopkins University hanno arruolato 137 pazienti con leucemia mieloide acuta  (99 con la mutazione in FLT3-ITD e 38 senza l’alterazione genetica), trattati con quizartinib in formulazione liquida per via orale.


Nei pazienti portatori della mutazione in FLT3-ITD il tasso di remissione completa era del 44%, con una durata media della risposta di 11,3 settimane e una sopravvivenza generale di 23,1 settimane. Il 34% dei pazienti senza la mutazione in FLT3-ITD ha ottenuto una risposta completa alla terapia.


Il farmaco è stato generalmente ben tollerato. Dei 137 pazienti arruolati, 47 erano eleggibili per il trapianto dopo aver risposto al farmaco e 18 sono sopravvissuti per 60 settimane dopo la terapia senza presentare ricadute.


Secondo gli autori il farmaco può essere un’opzione di trattamento efficace per un determinato gruppo di pazienti con leucemia mieloide acuta, resistenti ai trattamenti standard per la patologia.