Nove dei dodici pazienti affetti da leucemia che hanno ricevuto infusioni di cellule T autologhe modificate geneticamente hanno risposto al trattamento. Lo studio, condotto dai ricercatori della Scuola di Medicina di Perelman presso l’Università della Pennsylvania, è stato presentato al Congresso dell’ American Society of Hematology. I risultati della ricerca mostrano che l’utilizzo delle cellule T modificate può migliorare il trattamento delle leucemie e dei linfomi.

Lo studio ha arruolato 10 pazienti adulti con leucemia linfatica cronica e due pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta. Dopo la chemioterapia, tutti i partecipanti hanno ricevuto infusioni di cellule T proprie, modificate geneticamente utilizzando un vettore lentivirale derivato dal virus HIV, codificante l’antigene CAR (chimaeric antigen receptor).

L’antigene CAR espresso sulla superficie dei linfociti T, permette a queste cellule di legarsi e uccidere i linfociti T del paziente che esprimono l’antigene CD19 e che sono responsabili della malattia. Inoltre, una molecola di segnalazione integrata stimola la cellula a produrre citochine che attivano altri linfociti anti CD19.

I risultati rilasciati lo scorso anno avevano mostrato che l’infusione delle cellule T modificate aveva portato alla remissione della malattia per un periodo superiore a un anno in due dei primi tre pazienti con leucemia linfatica cronica in stadio avanzato trattati con il protocollo. Questi due soggetti sono rimasti in buona salute e in remissione completa per altri due anni dopo il trattamento e 9 dei 12 pazienti trattati hanno risposto alla terapia con le cellule ingegnerizzate.

Lo scorso agosto Novartis ha acquisito i diritti delle cellule ingegnerizzate dell’Università della Pennsylvania, conosciute con il nome di CTL019, e ha contribuito con una cifra pari a 20 milioni di dollari a costruire il Centro di Terapia Cellulare Avanzata presso l’università, focalizzato all’utilizzo delle cellule T modificate per l’immunoterapia.