L’Fda ha chiesto che vengano interrotti gli studi clinici condotti con imetelstat, un farmaco sperimentale in studio per la mielofibrosi. La causa è da ricercarsi nei segnali di sofferenza epatica provenienti dagli studi registrativi. Alla notizia, le azioni di Geron, l’azienda che sta sviluppando il farmaco, sono crollate del 55%.

L’Fda è preoccupata del fatto che questi segnali (alterazione degli enzimi epatici) siano reversibili oppure no.

Imetelstat è il primo inibitore della telomerasi in fase clinica. La telomerasi è un bersaglio espresso in una moltitudine di tumori, il che renderebbe l’impiego del farmaco giustificato in diverse indicazioni, il che, come ho detto prima, sappiamo non essere vero nel caso di imetelstat.

Secondo la casa farmaceutica, la decisione ha impatto su otto pazienti arruolati in uno studio di Fase II nel trombocitemia essenziale o policitemia vera e i restanti due pazienti in uno studio mid-stage nel mieloma multiplo. Inoltre, Geron fa spere che sarà ritardato l’inizio di uno studio di di Fase II in mielofibrosi. La casa farmaceutica ha detto che " prevede di lavorare diligentemente con la Fda per chiedere il rilascio della interruzione degli studi. "

Nel novembre dello scorso anno , le azioni di Geron quasi raddoppiato dopo che la società ha riportato i risultati di uno studio che mostrav che il 22 per cento dei 18 pazienti con mielofibrosi che avevano ricevuto imetelstat avevano avuto una remissione completa, mentre un paziente aveva una remissione parziale .
I telomeri sono brevi sequenze di DNA che consentono di mantenere il controllo sul numero di divisioni a cui la cellula va incontro. Si tratta infatti di “cappucci” protettivi del DNA posti sugli estremi dei cromosomi: finché i telomeri sono più lunghi di un certo valore minimo, la cellula può continuare a dividersi. Ma i telomeri si accorciano a ogni divisione cellulare, e il processo cessa una volta che la loro lunghezza raggiunge tale minimo.

Nelle cellule cancerose, invece, la telomerasi consente la ricostituzione dei telomeri: la cellula non riceve mai l’input a fermare la divisione, diventando così immortale.