Janssen ha annunciato che intende iniziare uno studio di fase III condotto sul nuovo antimieloma daratumumab, in combinazione con lenalidomide e desametasone, rispetto a questi ultimi due farmaci in pazienti con mieloma multiplo refrattario o recidivante.

Il trial arruolerà circa 500 pazienti, randomizzati a ricevere daratumumab in combinazione a lenalidomide e desametasone, o solo l’associazione di questi ultimi due farmaci. L’endpoint principale dello studio sarà la sopravvivenza libera da progressione (PFS).

Daratumumab è un anticorpo monoclonale interamente umano diretto contro la molecola CD-38 espressa sulla superficie delle cellule di mieloma e in altre forme tumorali  come il linfoma a grandi cellule B, la leucemia linfatica cronica, la leucemia linfoblastica acuta, la leucemia mieloide acuta, il linfoma follicolare e quello mantellare.

Il farmaco è entrato a far parte della pipeline di Johnson & Johnson grazie a un accordo del valore massimo di oltre 1,1 miliardi di dollari stipulato con la biotech danese Genmab.

Daratumumab ha ricevuto la “Fast Track” dall’Fda lo scorso aprile. La fast-track è un iter regolatorio privilegiato che consente all'azienda che lo ottiene di depositare all'Fda le varie parti del dossier registrativo, soprattutto quella clinica, ma mano che sono completate, senza attendere di avere tutti i dati disponibili. In questo modo il feed-back dalle autorità regolatorie è molto più rapido e ciò consente di abbreviare considerevolmente i tempi di registrazione.

In uno studio di fase I/II condotto da Genmab i tre pazienti trattati con la dose più elevata di daratumumab, 4 mg/kg, avevano mostrato una riduzione del 49%, 55% e 61% dei livelli della componente M (monoclonale) del siero, un marker dell’attività tumorale nei pazienti con mieloma. Questo dato dimostra che il farmaco è clinicamente attivo nei pazienti con mieloma multiplo. Inoltre, i dati hanno mostrato che il farmaco ha un profilo di sicurezza accettabile.