In occasione dell'ASCO di Chicago sono stati presentati i risultati di uno studio di fase II condotto su pomalidomide, un derivato della talidomide, in pazienti che presentavano una recidiva di mieloma multiplo e che erano stati precedentemente trattati con altri farmaci appartenenti alla stessa classe della pomalidomide (IMiD, immune-mediated inflammatory disorder). Nello studio, i pazienti trattati con il farmaco hanno mostrato di rispondere alla terapia.

I partecipanti, trattati in precedenza con 1-3 terapie per il mieloma multiplo e che avevano presentato una recidiva della patologia, hanno ricevuto 4 mg/die di pomalidomide più desametasone alla dose di 40 mg somministrato una volta a settimana per 4 settimane. Tutti i pazienti hanno ricevuto inoltre 325 mg/die di aspirina per prevenire le trombosi venose profonde.

L’età media dei partecipanti era di 65 anni e la maggior parte erano uomini. Il tempo medio dalla diagnosi all’arruolamento era di 37 mesi. Cinquanta dei 61 pazienti arruolati hanno presentato una recidiva nonostante il trapianto.
Dei pazienti arruolati, il 35% ha ottenuto una risposta parziale al trattamento con pomalidomide. Di questi, 7 hanno ottenuto una buona risposta alla terapia. Dei partecipanti, 60 erano stati trattati prima della recidiva con lenalidomide.

Il 13% dei pazienti arruolati ha ottenuto una risposta minore al trattamento con pomalidomide e il 42% ha ottenuto la stabilizzazione della patologia. Sei pazienti hanno mostrato una progressione della malattia. La sopravvivenza a 4,1 mesi era del 97%.

Circa il 2% dei pazienti arruolati ha presentato leucopenia di grado 4 e il 2% trombocitopenia di grado 4 possibilmente attribuibili alla terapia. Il 7% ha presentato anemia di grado 3, il 27% leucopenia  di grado 3 e il 3% trombocitopenia di grado 3. Il 18% dei partecipanti ha presentato effetti di tossicità di tipo non ematologico, il 18% neuropatia di grado 1 e l’8% di grado 2. Il 38% ha necessitato della riduzione della dose di desametasone.

Pomalidomide (noto anche con la sigla CC-4047), è un derivato più potente e meglio tollerato della Talidomide. Il farmaco agisce come immunomodulatore, probabilmente a causa dell'inibizione del TNF alfa da parte delle plasmacellule tumorali, che lo usano come fattore di crescita e mediatore di molta della sintomatologia (febbre, osteopenia, ecc.). Può essere assunto per via orale.

Presentation title: Efficacy of Pomalidomide Plus Low-Dose Dexamethasone in Multiple Myeloma Patients Despite Previous Use of Lenalidomide. Abstract 8067