Novartis ha annunciato i risultati preliminari di uno studio di fase III denominato PANORAMA-1, condotto sul farmaco sperimentale LBH589 (panobinostat) in combinazione con bortezomib e desametasone in pazienti con mieloma multiplo recidivante o recidivante e refrattario. Nello studio, il farmaco ha raggiunto l’endpoint principale di estensione della sopravvivenza senza progressione (PFS) rispetto ai soli bortezomib e desametasone.

LBH589 (panobinostat) è un pan-inibitore orale delle deacetilasi (DAC), che agisce sui cambiamenti nell'espressione genica (nota anche come regolazione epigenetica) che regolano i processi coinvolti nello sviluppo del cancro, comprese la proliferazione e la sopravvivenza delle cellule del linfoma di Hodgkin, come osservato negli studi di laboratorio.

PANORAMA-1 (PANobinostat ORAl in Multiple MyelomA) è un trial di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e multicentrico che ha valutato LBH589 in combinazione con bortezomib e desametasone in pazienti con mieloma multiplo recidivante o recidivante e refrattario, rispetto ai soli bortezomib e desametasone.

L’endpoint principale dello studio era la PFS. Mentre l’endpoint secondario era la sopravvivenza generale (OS). Altri endpoint includevano il tasso di risposta generale, la durata della risposta e la sicurezza del farmaco. I risultati completi dello studio verranno presentato al prossimo incontro medico scientifico sulla malattia.

Il mieloma multiplo è un cancro del sangue nel quale plasmacellule maligne sono prodotte in quantità eccessive dal midollo osseo. Le plasmacellule sono globuli bianchi che contribuiscono alla produzione delle immunoglobuline, che combattono le infezioni e le malattie. La maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha tuttavia cellule che producono una forma di immunoglobulina detta paraproteina (o proteina M) che non è utile per l'organismo.

Inoltre le plasmacellule maligne sostituiscono le normali plasmacellule e altri globuli bianchi importanti per il sistema immunitario. Le cellule mielomatose possono inoltre aggredire altri tessuti dell'organismo, per esempio le ossa, causando tumori. Non è tuttora nota la causa della patologia. Si tratta per lo più di una patologia dell'anziano, dato che solo il 18% dei pazienti in media è più giovane di 50 anni alla diagnosi.