Il farmaco anti mieloma lenalidomide è in grado di ridurre la mortalità e la progressione della malattia in pazienti con mieloma non sintomatico di prima diagnosi, le forme cosiddette smoldering, nelle quali l’approccio attuale è quello dell’osservazione attenta ma senza trattamento (watchful waiting).

Lo confermano i dati di uno studio di fase III pubblicato sul prestigioso New England Journal of Medicine nel quale sono stati arruolati di 119 pazienti provenienti da centri ospedalieri di Spagna e Portogallo. Di questi, 57 sono stati trattati con lenalidomide (25 mg/die ai giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni) e desametasone (20 mg ai giorni 1-4 e 12-15 di un ciclo di 28 giorni) per nove cicli di 4 settimane e hanno successivamente proseguito il trattamento con una dose minore di lenalidomide (10 mg/die ai giorni 1-21 di un ciclo di 28 giorni) fino a progressione di malattia e 62 pazienti sono stati inseriti nel braccio di astensione terapeutica.

Nel primo gruppo, dopo un follow-up medio di 40 mesi, il tempo medio alla comparsa della malattia sintomatica è risultato significativamente più lungo nei pazienti trattati con lenalidomide (non raggiunti vs 21 mesi; HR=0,18; p<0,001.

La sopravvivenza globale a tre anni dallo studio è stata pari al 94% per il braccio a cui veniva somministrato lenalidomide e desametasone, mentre era pari all’80% per il braccio di osservazione HR=0,31; p=0,03).

Gli eventi avversi che si sono osservati nel gruppo trattato hanno incluso infezioni (6%) astenia (6%, neutropenia (5%), rash (3%). Secondi tumori primari sono stati osservati in quattro pazienti del gruppo lenalidomide (6%) e in uno del gruppo di osservazione (2%).

Per ora l’uso di lenalidomide non è approvato come trattamento dei pazienti con mieloma smoldering ad alto rischio, ma solo in associazione a desametasone per quello di pazienti affetti da mieloma multiplo, sottoposti in precedenza ad almeno una terapia.

N Engl J Med 2013;369:438-47. DOI: 10.1056/NEJMoa1300439
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