Nuovi farmaci antitumorali, valgono i costi extra? #ESMO19

Oncologia-Ematologia

Molti nuovi farmaci antitumorali avrebbero uno scarso valore aggiunto per i pazienti rispetto a quelli standard e raramente varrebbero i costi aggiuntivi che comportano. Queste le conclusioni di due studi che hanno analizzato il legame tra beneficio clinico e costo dei farmaci, in Europa e negli Stati Uniti, presentati a Barcellona all'ultimo congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO). Gli studi hanno valutato se il costo mensile dei trattamenti introdotti negli ultimi 10-15 anni per i tumori solidi si sia realmente associato a benefici clinici e al miglioramento di outcome come sopravvivenza, qualità di vita e/o effetti collaterali, rispetto alle terapie standard.

Molti nuovi farmaci antitumorali avrebbero uno scarso valore aggiunto per i pazienti rispetto a quelli standard e raramente varrebbero i costi aggiuntivi che comportano. Queste le conclusioni di due studi che hanno analizzato il legame tra beneficio clinico e costo dei farmaci, in Europa e negli Stati Uniti, presentati a Barcellona all’ultimo congresso della European Society for Medical Oncology (ESMO). Gli studi hanno valutato se il costo mensile dei trattamenti introdotti negli ultimi 10-15 anni per i tumori solidi si sia realmente associato a benefici clinici e al miglioramento di outcome come sopravvivenza, qualità di vita e/o effetti collaterali, rispetto alle terapie standard.

Lo studio francese
«Molti dei nuovi antitumorali hanno mostrato uno scarso valore aggiunto, per cui medici e pazienti non dovrebbero pensare che un farmaco nuovo sia necessariamente anche migliore» ha commentato Marc Rodwin, della Law School della Suffolk University di Boston, co-autore di uno studio francese sui nuovi farmaci antitumorali.

Da questo studio è emerso che circa la metà dei nuovi farmaci approvati in Europa tra il 2004 e il 2017 per il trattamento dei tumori solidi aveva un valore aggiunto limitato, secondo la valutazione effettuata con la scala ESMO-MCBS (ESMO Magnitude of Clinical Benefit Scale), e oltre i due terzi sono hanno mostrato uno scarso valore aggiunto secondo la scala ASMR (Added Therapeutic Benefit Ranking), utilizzata dall’ente regolatorio francese. In media, il costo mensile dei nuovi farmaci è risultato di 2525 euro più elevato rispetto al trattamento di confronto, per lo stesso tipo di tumore.

«Si tratta del primo studio francese nel quale si è tentato di correlare il prezzo con le note scale di valutazione e ha mostrato che il legame tra il costo e il valore aggiunto associato al farmaco, se pur esistente, era debole» ha aggiunto Rodwin.

Negli Usa costo dei farmaci doppio rispetto alla Ue
Il secondo studio si è concentrato sui farmaci approvati per il trattamento dei tumori solidi negli adulti, in quattro Paesi europei e negli Stati Uniti, tra il 2009 e il 2017. In particolare, gli autori hanno esaminato 63 farmaci approvati dalla Food and Drug Administration e dalla European Medicines Agency nel periodo considerato, di cui 46 per i tumori solidi e 17 per quelli ematologici.

Dall’analisi non è emersa una correlazione fra costo dei farmaci e beneficio clinico, sia misurato con la scala ESMO-MCBS sia misurato con la scala ASCO-VF (American Society of Clinical Oncology Value Framework).

Complessivamente, i prezzi medi dei farmaci antitumorali in Europa sono risultati inferiori del 52% rispetto a quelli del mercato statunitense. Nei Paesi europei, il costo medio mensile per farmaci con punteggi bassi-secondo la scala ESMO-MCBS- è risultato variabile tra 4361 e 5273 dollari, rispetto ai 12.436 dollari degli Stati Uniti.

«I costi dei farmaci non sono risultati associati a benefici clinici in nessuno dei Paesi esaminati; per esempio, alcuni dei farmaci più costosi per il trattamento dei tumori di prostata e polmone, in Svizzera, sono risultati associati a punteggi della scala ESMO-MCBS bassi, mentre farmaci più economici hanno ottenuto punteggi più alti» ha commentato l’autrice principale dello studio, Kerstin Vokinger dell’Università di Zurigo, affiliata anche al Program on Regulation, Therapeutics, and Law della Harvard University di Boston.

«È importante che il prezzo dei farmaci sia in linea con il loro valore clinico e che le nostre limitate risorse siano spese per farmaci innovativi che offrono reali miglioramenti degli outcome» ha ribadito la Vokinger.

Il commento di due esperti
Barbara Kiesewetter, dell’Università di Vienna e membro del gruppo di lavoro ESMO-MCBS, ha sottolineato che questi due studi evidenziano l'importanza crescente della scala ESMO-MCBS nella pratica clinica in Europa, come strumento di supporto a medici e pazienti nella discussione e nella scelta dei trattamenti.

«Si tratta di una scala molto facile da usare; chiunque può controllare online i punteggi dei farmaci antitumorali e comprendere i fattori che sono stati utilizzati per assegnare un punteggio ai loro benefici clinici. È molto importante poter disporre di questa scala validata, non solo per prendere le decisioni quotidiane, ma anche per influire sulle scelte inerenti la rimborsabilità e per ridurre le disparità di trattamento» ha proseguito l’esperta.

«Il costo è una delle principali ragioni per cui ai pazienti viene negato l'accesso a trattamenti antitumorali innovativi e si può usare la scala ESMO-MCBS per dimostrare chiaramente quali farmaci forniscono i maggiori benefici per i pazienti. Individuare quali sono quelli che con maggiori probabilità valgono il loro costo extra, permette di migliorare l'accesso ai farmaci di maggior valore, così che i pazienti possano ricevere terapie ottimali e standardizzate a prescindere dal luogo in cui vivono» ha concluso l’oncologa.

«Ci sono nuovi farmaci che hanno effettivamente un valore aggiunto limitato. Come tali vanno usati occasionalmente, solo in quelle situazioni nelle quali il valore effettivamente può esserci» ha dichiarato ai nostri microfoni Giordano Beretta, responsabile dell’Oncologia Medica dell’Humanitas Gavazzeni di Bergamo e presidente dell’Associazione Italiana di Oncologia Medica (AIOM).

«Attenzione, però, quando si fanno queste valutazioni; altrimenti passa il messaggio che questi farmaci non funzionano o, peggio ancora, che sono dannosi. Non è così: funzionano; magari funzionano come o poco meglio di quelli che già avevamo a disposizione e quindi, complessivamente, non hanno aggiunto granché, ma magari hanno aggiunto qualcosa in termini di endpoint surrogati. Per esempio, magari non hanno aumentato la sopravvivenza, ma hanno ritardato la comparsa della sintomatologia, e questo per il singolo paziente è un beneficio importante; magari non hanno dato un beneficio nel complesso della popolazione studiata, ma lo hanno dato – e anche consistente – in un sottogruppo, nel quale la risposta al farmaco si mantiene per lungo tempo. Perciò, è cruciale imparare a selezionare questi pazienti» ha aggiunto l’oncologo.

«Quindi, sostenere che i due studi presentati all’ESMO non dicano la verità è sbagliato, ma certamente vanno interpretati nel modo corretto» ha concluso Beretta.


P. Marino, et al. The price of added value for new anti-cancer drugs in France 2004-17. Annals of Oncology (2019) 30 (suppl_5): v851-v934. 10.1093/annonc/mdz394.
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K.N. Vokinger, et al. Clinical benefit and prices of cancer drugs in the US and Europe. Annals of Oncology (2019) 30 (suppl_5): v851-v934. 10.1093/annonc/mdz394
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