Roche e Plexxikon hanno annunciato i risultati di uno studio di fase III condotto per studiare il farmaco sperimentale RG7204 (noto anche con la sigla PLX4032) in pazienti con melanoma metastatico con mutazione BRAF V600. Nello studio, il farmaco ha dimostrato di aumentare la sopravvivenza generale e la sopravvivenza libera da progressione rispetto a decarbazina, il trattamento standard attuale per la patologia.

Lo studio denominato BRIM3 (studio NO25026)  ha arruolato 675 pazienti con melanoma metastatico con mutazione BRAF V600. I partecipanti allo studio sono stati randomizzati a ricevere 960 mg del farmaco due volte al giorno o 1000mg/m2 di decarbazina ogni 3 settimane.

Nello studio, il farmaco ha dimostrato di aumentare sia la sopravvivenza generale sia la sopravvivenza libera da progressione, rispetto al trattamento standard. In base a questi risultati i soggetti del gruppo di controllo hanno avuto la possibilità di passare a RG7204. Il farmaco è risultato generalmente ben tollerato e i dati sulla sicurezza sono risultati consistenti con quelli ottenuti in studi precedenti sul farmaco.

I risultati complessivi dello studio saranno resi noti a un prossimo meeting medico previsto entro la fine di quest'anno.

RG7204 agisce bersagliando e distruggendo le cellule tumorali portatrici della mutazione BRAF. Il BRAF è un importante mediatore della crescita e della divisione cellulare, ma quando subisce una mutazione diventa causa del 60% dei casi di melanoma, la forma più mortale di tumore della pelle, e dell'8% circa di tutti i tumori solidi.

In uno studio di fase I cui risultati sono stati presentati pochi mesi fa, RG7204 ha evidenziato risultati molto interessanti. Lo studio ha arruolato 132 pazienti con melanoma metastatico portatori della mutazione V600E del gene BRAF, precedentemente trattati per la patologia.  Dai risultati dello studio è emerso che in 3 pazienti il tumore era definitivamente scomparso e 66 soggetti avevano presentato una riduzione della patologia di almeno il 30%. Questi risultati dimostrano una risposta confermata nel 52% dei soggetti.

Il melanoma è il tumore della pelle più grave, con circa 160mila nuovi casi diagnosticati ogni anno nel mondo. Il melanoma è curabile ove diagnosticato precocemente ma i pazienti con malattia metastatica raramente guariscono con i trattamenti disponibili. Solamente una piccola percentuale (<2%) sopravvive più di 2 anni dopo che le metastasi sistemiche diventano evidenti .