Oncologia-Ematologia

Oncologia, approvazione europea per tagraxofusp per la neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche. Farmaco di Menarini

La Commissione Europea (CE) ha approvato tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia ematologica rara e aggressiva con prognosi severa. La decisione della CE si basa sul pi¨ ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN na´ve al trattamento o precedentemente trattati. Sviluppato da Menarini, il farmaco sarÓ messo in commercio col marchio Elzonris.

La Commissione Europea (CE) ha approvato tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti adulti affetti da neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (BPDCN), una neoplasia ematologica rara e aggressiva con prognosi severa. La decisione della CE si basa sul più ampio studio prospettico mai condotto in pazienti con BPDCN naïve al trattamento o precedentemente trattati. Sviluppato da Menarini, il farmaco sarà messo in commercio col marchio Elzonris.

Il farmaco ha ricevuto la designazione di farmaco orfano in Europa, ed ora è il primo trattamento approvato per i pazienti con BPDCN e la prima terapia mirata contro il CD123 disponibile in Europa, in risposta ad un importante bisogno terapeutico.

“Questo risultato conferma l'impegno di Menarini in oncologia che si affianca, tra gli altri, a quello contro l'antibiotico-resistenza e allo sviluppo di un anticorpo monoclonale contro il Covid19 - hanno detto Lucia e Alberto Giovanni Aleotti, azionisti e membri del Board di Menarini –  La ricerca e lo sviluppo di nuove terapie, come nel caso di ELZONRIS, rappresentano spesso l’unica soluzione di cura per moltissimi pazienti”.

“Per la prima volta, i pazienti affetti da BPDCN in Europa avranno la possibilità di beneficiare di un trattamento diretto in modo specifico contro questo tumore raro e aggressivo - ha commentato Elcin Barker Ergun, CEO del Gruppo Menarini - L'approvazione di tagraxofusp rende possibile un cambiamento significativo nell'approccio terapeutico per la BPDCN, poiché fornisce ai medici una terapia mirata per aiutare i pazienti affetti da questa terribile malattia. Ora stiamo lavorando per rendere tagraxofusp disponibile in Europa nel più breve tempo possibile, come parte del nostro impegno a fornire farmaci efficaci e innovativi per le persone affette da gravi malattie”.

Tagraxofusp è una terapia mirata che agisce in maniera selettiva sul CD123, già approvata dall’Fda e distribuita dal 2019 negli Stati Uniti da Stemline Therapeutics, ora parte del Gruppo Menarini.

Informazioni su BPDCN
La BPDCN, precedentemente linfoma blastico a cellule NK, è una neoplasia ematologica aggressiva, spesso con manifestazioni cutanee, con esiti storicamente scarsi. La BPDCN si presenta tipicamente nel midollo osseo e/o nella pelle e può coinvolgere anche linfonodi e le viscere. La cellula di origine BPDCN è il precursore della cellula dendritica plasmocitoide (pDC). La diagnosi di BPDCN si basa sulla triade diagnostica immunofenotipica di CD 123, CD 4 e CD 56, nonché su altri marker. L'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha definito questa malattia "BPDCN" nel 2008; nomi precedenti includevano il linfoma blastico a cellule NK e la neoplasia ematodermica CD4 + / CD56 + agranulare. Per ulteriori informazioni, visitare il sito web di sensibilizzazione sulla malattia BPDCN all'indirizzo www.bpdcninfo.com

Informazioni sul CD123
Il CD123 è espresso sulla superficie cellulare in una vasta gamma di neoplasie tra cui la neoplasia blastica a cellule dendritiche plasmacitoide (BPDCN) ed alcune neoplasie mieloproliferative (MPN), tra cui la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) e la mielofibrosi (MF), la leucemia mieloide acuta (LMA), la sindrome mielodisplastica (MDS) e la leucemia mieloide cronica (LMC). CD123 risulta presente anche in casi di mieloma multiplo (MM), leucemia linfoide acuta (ALL) leucemia a cellule capellute (HCL), linfoma di Hodgkin (HL) e in alcuni linfomi non Hodgkin (NHL). Inoltre, le cellule CD123+ sono state individuate nel microambiente di numerosi tumori solidi e in certe malattie autoimmuni come lupus cutaneo e sclerodermia.