La Commissione Europea ha approvato pembrolizumab, farmaco della nuovissima classe dei farmaci immunologici anticancro, per il trattamento del melanoma avanzato (non operabile o metastatico) sia come terapia di prima linea, sia in pazienti precedentemente trattati.

Pembrolizumab, che verrà commercializzato da MSD con il marchio Keytruda, è una delle immunoterapie di nuova generazione che agisce bloccando il legame tra PD-1 e il suo ligando.

embrolizumab è la prima terapia anti-PD-1 approvata negli Stati Uniti e il primo farmaco ad essere inserito nell'EAMS (Early Access to Medicines Scheme) nel Regno Unito, che è stato introdotto con l’obiettivo di rendere disponibile, con netto anticipo, una terapia efficace e innovativa prima dell’approvazione europea.

Dati a supporto dell’approvazione europea
L’approvazione UE si è basata sui dati che hanno valutato più di 1.500 pazienti con melanoma avanzato trattati con pembrolizumab in monoterapia in tre studi: un ampio studio di Fase 1b, KEYNOTE-001; uno studio controllato randomizzato, KEYNOTE-002; e un'analisi ad interim da un secondo studio controllato randomizzato, KEYNOTE-006.
Nello studio KEYNOTE-001, a oggi il più ampio studio di Fase 1b su un anticorpo anti-PD-1, pembrolizumab ha dimostrato risposte durevoli nei pazienti con melanoma avanzato.

KEYNOTE-002, uno studio di Fase 2, ha dimostrato la superiorità di pembrolizumab rispetto alla chemioterapia nella sopravvivenza libera da progressione nel melanoma avanzato refrattario a ipilimumab.

KEYNOTE-006, uno studio di Fase 3, ha dimostrato la superiorità di pembrolizumab rispetto a ipilimumab per quanto riguarda sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da progressione e tasso di risposta globale. Lo studio è stato interrotto precocemente nel marzo 2015 sulla base della raccomandazione della Commissione indipendente sul monitoraggio dei dati clinici (Data Monitoring Committee) per il raggiungimento di due endpoint primari.

L’Ema ha approvato pembrolizumab con un dosaggio di 2 mg/kg ogni tre settimane, che è il dosaggio attualmente approvato per il melanoma avanzato negli Stati Uniti.
Pembrolizumab
Pembrolizumab è un anticorpo anti-PD-1, già approvato dall’FDA per il trattamento di pazienti con melanoma non resecabile o metastatico, già trattati con ipilimumab o anche con un BRAF inibitore, se con la mutazione BRAF V600 positiva. Pembrolizumab è in fase avanzata di sperimentazione in diversi trials clinici per il trattamento, in monoterapia e in combinazione, di oltre 30 tipi di tumori differenti, tra cui il tumore della vescica, gastrico, della testa e del collo, il carcinoma polmonare non a piccole cellule, il carcinoma mammario triplo negativo e le neoplasie ematologiche. La terapia con pembrolizumab ha l’obiettivo di ripristinare la naturale capacità del sistema immunitario di riconoscere e colpire le cellule tumorali mediante il blocco selettivo del legame del recettore PD-1 con i suoi ligandi (PD-L1 e PD-L2).