Per l'ASCO i migliori progressi in campo oncologico nel 2018 hanno riguardato i tumori rari

I progressi ottenuti nel trattamento di cinque tumori rari sono stati i "migliori avanzamenti dell'anno" in ambito oncologico, secondo l'American Society of Clinical Oncology (ASCO) che ha pubblicato il "Clinical Cancer Advances", un report annuale che descrive i principali progressi fatti nell'ambito della cura dei tumori.

I progressi ottenuti nel trattamento di cinque tumori rari sono stati i “migliori avanzamenti dell’anno” in ambito oncologico, secondo l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) che ha pubblicato il “Clinical Cancer Advances”, un report annuale che descrive i principali progressi fatti nell’ambito della cura dei tumori.

Sebbene i tumori rari rappresentino complessivamente circa il 20% di tutti i tumori, negli ultimi anni i progressi ottenuti nel trattamento di queste malattie sono stati inferiori rispetto agli sviluppi ottenuti in molti dei più comuni tipi di cancro. Nel 2018, invece, numerosi passi in avanti sono stati fatti nel trattamento di queste patologie, con nuovi farmaci che hanno dato risultati significativi, soprattutto per cinque tumori rari:

• carcinoma anaplastico della tiroide
• tumore desmoide
• tumori neuroendocrini dell'intestino medio
• carcinoma sieroso dell’utero
• tumore tenosinoviale a cellule giganti

"L’”Advance of the Year 2019” di ASCO, riflette i notevoli progressi ottenuti nella comprensione di malattie orfane e nello sviluppo di terapie mirate dirette contro caratteristiche specifiche di queste neoplasie”, spiega Monica M. Bertagnolli, presidente di ASCO”.

Carcinoma anaplastico della tiroide
Il carcinoma anaplastico della tiroide è un tumore molto raro, gravato da una elevata mortalità. La maggior parte dei pazient, infatti, non sopravvive oltre un anno dalla diagnosi. Rappresenta circa il 2-5% di tutti i carcinomi tiroidei ed è prevalente nelle aree a carenza iodica.

Nel corso del 2018, l’Fda ha approvato il primo trattamento per questo tipo di tumore, espandendo le indicazioni per la combinazione dabrafenib e trametinib. L'approvazione si basava principalmente sui risultati di uno studio che dimostrava che oltre i due terzi dei pazienti presentavano una riduzione del tumore quando trattati con la combinazione dei farmaci.

Tumore desmoide
Il tumore desmoide è una neoplasia benigna dei tessuti molli, localmente invasiva, associata a un elevato tasso di ricorrenza, senza potenziale metastatico. Data l’aggressività locale della malattia, molti pazienti, in passato, andavano incontro a plurimi interventi chirurgici con esiti funzionali ed estetici importanti. Recentemente è stato proposto un trattamento più conservativo e suggerito un approccio di sorveglianza iniziale osservando un arresto della crescita in 2/3 dei pazienti non operati (12%) e un 50% di sopravvivenza libera da progressione a 5 anni.

Nel 2018, un farmaco già presente sul mercato, sorafenib, ha dimostrato di migliorare la sopravvivenza libera da progressione di questi pazienti.

Tumori neuroendocrini dell'intestino medio
Il sistema neuroendocrino è costituito da cellule che hanno le caratteristiche tipiche sia delle cellule endocrine, che producono gli ormoni, sia di quelle nervose. Le cellule neuroendocrine sono presenti in tutto l'organismo e nei diversi organi svolgono funzioni specifiche, come regolare il flusso dell'aria nei polmoni o la velocità di transito del cibo nel tratto gastrointestinale o il rilascio dei succhi digestivi nell'intestino. I tumori neuroendocrini prendono origine da queste cellule e possono colpire organi anche molto diversi tra loro come intestino, pancreas, polmoni, tiroide, timo o ghiandole surrenali. I tumori neuroendocrini sono relativamente rari e rappresentano meno dello 0,5 per cento di tutti i tumori maligni. I più frequenti sono i tumori che riguardano il tratto gastro-entero-pancreatico (60-70 per cento).

Lo scorso anno l’Fda ha approvato un nuovo radiofarmaco, 177 Lutezio-dotatato, che ha dimostrato di migliorare la percentuale di risposta complessiva e di prolungare la sopravvivenza libera da progressione rispetto a octreotide, nei pazienti con tumori neuroendocrini dell’intestino medio in stadio avanzato.

Il nuovo agente fa parte di una nuova classe nota come ‘terapia recettoriale con peptidi radiomarcati’ (PRRT) che utilizza gli analoghi radiomarcati della somatostatina per trattare i tumori carcinoidi. Il 177Lu-dotato è costituito da un analogo della somatostatina marcato con Lu-177, il che consente la somministrazione mirata di radiazioni sul tumore.

Carcinoma sieroso dell’utero
Il carcinoma sieroso dell’utero, insieme al carcinoma a cellule chiare e al carcinoma adenosquamoso e indifferenziato, rappresenta circa un terzo dei casi di questo tipo di neoplasia e non è correlato agli estrogeni, ma è associato alla postmenopausa. Si tratta di un tumore particolarmente aggressivo con una prognosi sfavorevole.

Nel 2018, trastuzumab, farmaco ampiamente usato nel trattamento dei tumori della mammella e dello stomaco, si è dimostrato efficace nel rallentare la progressione del carcinoma uterino sieroso.

Tumore tenosinoviale a cellule giganti
Il tumore tenosinoviale a cellule giganti rappresenta una rara forma di neoplasia, di solito non metastatica, che colpisce le articolazioni sinoviali, le borse e le guaine tendinee, provocando gonfiore, dolore, rigidità e ridotta mobilità in corrispondenza della giuntura interessata.

Lo scorso anno, pexidartinib, un inibitore orale dei recettori del cosiddetto 'fattore stimolante le colonie-1' (CSF-1), una proteina che svolge un ruolo chiave nel processo di proliferazione di cellule anomale alla base del tumore, ha portato a risposte obiettive in quasi il 40% dei pazienti in uno studio clinico di fase III. Nessuno dei pazienti rispondenti ha avuto una progressione della malattia dopo un follow-up mediano di 6 mesi.