In occasione del 53° Meeting annuale dell’American Society of Hematology tenutosi a San Diego, sono stati presentati dati di uno studio condotto per valutare il beneficio clinico del farmaco orale pomalidomide come potenziale trattamento per i pazienti con mieloma multiplo refrattario/recidivato a precedenti terapie che comprendono lenalidomide e bortezomib.

Lo studio MM-002 è uno studio di fase II randomizzato, in aperto, che ha confrontato la terapia combinata a base di pomalidomide e desametasone a basse dosi rispetto a pomalidomide in monoterapia in pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario. Pomalidomide, in associazione o meno a desametasone a basse dosi, è stata somministrata in cicli della durata di 28 giorni (4 mg QD nei giorni 1-21 di ciascun ciclo), desametasone a basse dosi (40 mg) è stato somministrato una volta alla settimana.

I risultati presentati al meeting di San Diego si basano sulla valutazione effettuata dagli sperimentatori delle risposte della popolazione ITT (intent-to-treat). Sono stati arruolati un totale di 221 pazienti, 191 erano valutabili per la risposta. Dei 191 pazienti valutabili, il 34% di quelli trattati con la terapia combinata pomalidomide più desametasone a basse dosi ha ottenuto almeno una risposta parziale (PR) rispetto al 13% di quelli trattati con pomalidomide da sola.

Una risposta obiettiva (almeno una risposta minore) è stata osservata nel 45% dei pazienti trattati con pomalidomide più desametasone a basse dosi rispetto al 29% dei pazienti in monoterapia con pomalidomide. La sopravvivenza mediana libera da progressione, endpoint primario dello studio, è risultata pari a 4,7 mesi nel braccio pomalidomide più desametasone a basse dosi rispetto a 2,7 mesi nel braccio pomalidomide. La durata mediana della risposta al trattamento è risultata rispettivamente di 7,9 mesi e 8,5 mesi nel braccio di trattamento con l’associazione e nel braccio in monoterapia, con una  sopravvivenza globale mediana di 16,9 e 14 mesi. Risultati simili sono stati rispettivamente osservati in tutti i sottogruppi di pazienti, inclusi i pazienti refrattari a lenalidomide e quelli refrattari a lenalidomide e bortezomib. Il Comitato di valutazione indipendente ha ottenuto analoghi risultati.

I pazienti arruolati in entrambi i bracci dello studio erano pesantemente pretrattati, con una mediana di 5 (range: 2-13) terapie precedenti. Oltre il 74% e il 76% dei pazienti del braccio pomalidomide più desametasone a basse dosi e del braccio pomalidomide in monoterapia erano stati sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali.

Nel braccio pomalidomide più desametasone a basse dosi è stato osservato un tasso di interruzione a causa di eventi avversi del 6% rispetto al 12% nel braccio in monoterapia. Gli eventi avversi di grado 3 e 4 osservati con maggiore frequenza nel braccio pomalidomide più desametasone a basse dosi rispetto a pomalidomide in monoterapia sono stati neutropenia (38% vs. 45%), anemia (21% vs. 17%), polmonite (19% vs. 8%), trombocitopenia (19% vs. 21%) e spossatezza (10% vs. 8%).
Questi dati provengono da uno studio sperimentale. Il farmaco pomalidomide non è stato approvato per alcuna indicazione.

Informazioni sul mieloma multiplo
Il mieloma multiplo (noto anche come mieloma o mieloma plasmacellulare) è una neoplasia del sangue nella quale plasmacellule maligne sono prodotte in quantità eccessive dal midollo osseo. Le plasmacellule sono globuli bianchi che contribuiscono alla produzione di anticorpi detti immunoglobuline, i quali combattono le infezioni e le malattie. La maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha tuttavia cellule che producono una forma di immunoglobulina detta paraproteina (o proteina M) che non è utile per l'organismo. Inoltre le plasmacellule maligne sostituiscono le normali plasmacellule e altri globuli bianchi importanti per il sistema immunitario. Le cellule mielomatose possono inoltre aggredire altri tessuti dell'organismo, per esempio le ossa, producendo altre localizzazioni tumorali. Non è tuttora nota la causa della patologia.