In occasione dell'ASCO di Chicago sono stati presentati i risultati di uno studio di Fase II condotto su pomalidomide e desametasone in pazienti affetti da mieloma multiplo che non abbiano avuto una risposta terapeutica a lenalidomide e bortezomib. I dati sono stati presentati dal dott. Martha Lacy della Mayo Clinic.

I pazienti affetti da mieloma multiplo che abbiano registrato una progressione della malattia a seguito di numerose terapie dispongono di opzioni terapeutiche limitate. Lo scorso anno, al congresso ASH, era stato evidenziato come pomalidomide avesse delle risposte in pazienti affetti da mieloma multiplo recidivante che erano invece risultati refrattari a lenalidomide. In tale relazione non erano stati valutati i pazienti con refrattarietà a bortezomib (Lacy et al. ASH 2009. Abstract #429).

Nell'attuale analisi dello studio, ai pazienti con refrattarietà sia a lenalidomide che a bortezomib sono stati somministrati 2mg al giorno di pomalidomide nei giorni 1-28 di ciascun ciclo di 28 giorni e 40mg al giorno di desametasone per via orale nei giorni 1, 8, 15, 22.
Il tasso di risposta complessivo (ORR) per questi pazienti è stato del 54% (19/35). Il 14% (5/35) dei pazienti aveva ottenuto una risposta parziale molto positiva (very good partial response -VGPR), il 17% una risposta parziale (partial response - PR) (6/35) e il 23% una risposta minore (minor response - MR) (8/35). Inoltre, alla visita di follow-up a 6 mesi, il tasso di sopravvivenza senza progressione della malattia è stato del 58% (95% CI: 42-80) mentre il tasso di sopravvivenza complessivo è stato dell'86% (95% CI 73-100). La sopravvivenza mediana senza progressione della malattia è stata di 8 mesi (95% CI: NA)

Gli effetti indesiderati ematologici di grado 3 o 4 più comuni sono stati neutropenia (34% 12/35), anemia (9% 3/35) e trombocitopenia (9% 3/35).

Pomalidomide (noto anche con la sigla CC-4047), è un derivato è un derivato più potente e meglio tollerato della Talidomide. Il farmaco agisce come immunomodulatore, probabilmente a causa dell'inibizione del TNF alfa da parte delle plasmacellule tumorali, che lo usano come fattore di crescita e mediatore di molta della sintomatologia (febbre, osteopenia, ecc.). Può essere assunto per via orale.

Il mieloma multiplo è un cancro del sangue nel quale plasmacellule maligne sono prodotte in quantità eccessive dal midollo osseo. Le plasmacellule sono globuli bianchi che contribuiscono alla produzione di anticorpi detti immunoglobuline, i quali combattono le infezioni e le malattie. La maggior parte dei pazienti affetti da mieloma multiplo ha tuttavia cellule che producono una forma di immunoglobulina detta paraproteina (o proteina M) che non è utile per l'organismo. Inoltre le plasmacellule maligne sostituiscono le normali plasmacellule e altri globuli bianchi importanti per il sistema immunitario. Le cellule mielomatose possono inoltre aggredire altri tessuti dell'organismo, per esempio le ossa, causando tumori. Non è tuttora nota la causa della patologia.