Sarcoma di Ewing, conferme in fase II per lurbinectedina. Allo studio partecipa anche il Rizzoli #ASCO2018

Si contano appena un centinaio di casi ogni anno ma la diagnosi è per ogni genitore una fitta al cuore. Il sarcoma di Ewing è un tumore raro ma colpisce soprattutto bambini e adolescenti under 20 e rappresenta il 15% di tutti i sarcomi primari delle ossa.

Si contano appena un centinaio di casi ogni anno ma la diagnosi è per ogni genitore una fitta al cuore. Il sarcoma di Ewing è un tumore raro ma colpisce soprattutto bambini e adolescenti under 20 e rappresenta il 15% di tutti i sarcomi primari delle ossa.

Il dolore è il sintomo principale e come altri è molto aspecifico (febbre, stanchezza o perdita di peso) e a volte si confonde con cause totalmente indipendenti da un tumore come una caduta. Ma se il dolore e l'infiammazione non guariscono in un tempo ragionevole, è però opportuno rivolgersi al medico, per un’analisi approfondita e indagini più mirate.

A volte infatti può anche esser disseminato in altri organi lontani e, in caso di micrometastasi, anche in maniera così piccola da risultare invisibile agli esami.
Di questa tremenda malattia si parla al Congresso Americano di oncologia (ASCO) di Chicago. In particolare verrà presentato uno studio sulla lurbinectedina (PM1183), un nuovo agente terapeutico contro il sarcoma di Ewing, che blocca la trascrizione e induce rotture del doppio filamento del DNA, portando alla morte della cellula malata.

Lo studio è internazionale e ha coinvolto l’Istituto Ortopedico Rizzoli di Bologna con l’Università del Texas, l’Anderson Cancer Center di Huston in Texas, il Sacroma Oncology Center di Santa Monica in California, l’Università del Colorado a Denver, l’Hospital Vall D’ Hebron di Barcellona, L’Ospedale universitario Sanchinarro di Madrid e l’Istituto Jules Bordet di Bruxelles.

Il Sarcoma di Ewing è legato anche a mutazioni genetiche nel DNA (cromosomi 11 e 22 nell’85% dei casi) con traslocazioni, cioè un pezzo del cromosoma 11 si va a posizione accanto al gene EWS del cromosoma 22, attivandolo e facendo sviluppare la malattia.

Lurbinectedina , la molecola di Pharmamar oggetto di una pubblicazione anche sul Journal of Clinical Oncology, può interferire con questo tipo di legame con i vari promotori del tumore e quindi con le diverse proteine sintetizzate.
La sperimentazione multicentrica e in fase II ha coinvolto 28 pazienti con un’età media di 33 anni e mostrato una stabilizzazione della malattia nel 42,8% dei casi anche superiore ai 4 mesi.

Gli eventi avversi più comuni sono stati correlati a mielosoppressione (neutropenia, trombocitopenia) ma non ci sono stati ritiri o morti a causa di tossicità: «La Lurbinectedina come singolo agente ha mostrato attività in punti pretrattati con Sarcoma di Ewing avanzato, tollerabilità e un profilo di sicurezza accettabile –affermano i ricercatori-La mielotossicità era ben controllata con aggiustamenti della dose».